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乔治·丘奇最新论文:定向进化出更精准、高效的碱基编辑器

通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度,同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架,解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。

2025-12-22

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

Nature:最精准的先导编辑器来了

2019 年,刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”(Prime Editor,PE),这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具,相比 CRISPR-Cas9 更精准

2025-09-25

Cell:将 IscB 和 Cas9 转换为 RNA 编辑器

该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造。

2025-08-24

新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷

本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。

2025-06-12

碱基编辑再立新功,刘如谦团队最新Nature子刊

该研究开发了一种腺嘌呤碱基编辑器(ABE)策略,通过单次静脉注射,成功纠正了ZSD小鼠模型肝脏中的致病突变,恢复了过氧化物酶体功能,逆转了肝脏病理和代谢异常。

2026-04-17

中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”:《Nature》《NEJM》发表多项突破,碱基编辑获临床成功

CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入,输注后红细胞支持的时间较短,以及 HbF 重新激活水平较高。

2026-04-10

Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂

该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。

2025-10-03

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”

这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。

2025-07-10