CD20
双特异性抗体
依库珠单抗
罕见病
胆管癌
Imfinzi
CD3
滤泡性淋巴瘤
ASMD
Xenpozyme
酸性鞘磷脂缺乏症
酶替代疗法
mosunetuzumab
Lunsumio
PD-L1
免疫治疗
ALT
valemetostat
Relyvrio
AMX0035
肌萎缩侧索硬化症
渐冻症
成人T细胞白血病/淋巴瘤
EZH1/2双重抑制剂
gMG
全身型重症肌无力
C5抑制剂
Ultomiris
Ezharmia
ravulizumab
ALS
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
全球首个EZH1/2双重抑制剂！Ezharmia在日本获批：治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)！
Ezharmia是全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。
全身型重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准长效C5抑制剂Ultomiris！
Ultomiris是第一种也是唯一一种被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。
首个胆管癌免疫疗法！Imfinzi+化疗3期临床显著改善生存！
本月初，Imfinzi+化疗方案获美国FDA批准，是第一个获批用于治疗晚期BTC的免疫治疗方案。与化疗相比，Imfinzi+化疗方案将死亡风险降低24%、2年生存率高出2倍多（25% vs 10%）。
微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？
近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。
罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
首款CD20xCD3双特异性抗体！罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)!
Lunsumio已在欧盟获批，该药是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程、门诊治疗选择。
首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!
Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。