赛诺菲
PNH
免疫性血小板减少症
酶替代疗法
avalglucosidase alfa
rilzabrutinib
庞贝病
ITP
etranacogene dezaparvovec
uniQure
基因疗法
BTK抑制剂
阿葡糖苷酶α
pegcetacoplan
CD123
BPDCN
Elzonris
母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤
美纳里尼集团
冷凝集素病
sutimlimab
B型血友病
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
C1s
Apellis
原发性胆汁性胆管炎
lumasiran
Alnylam
Oxlumo
pH
RNAi
非典型溶血性尿毒综合征
阵发性夜间血红蛋白尿
Alexion
C5抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
原发性高草酸尿症
HSCT
PBC
CymaBay
PPARδ激动剂
seladelpar
aHUS
造血干细胞移植
血栓性微血管病
MASP-2
narsoplimab
Omeros
TMA
AMT-061
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab遭美国FDA拒绝批准！
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟即将获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是一款靶向CD123的细胞毒素疗法，已获美国FDA批准。