Karyopharm
系统性硬化症
selinexor
SINE
Xpovio
吉利德
ziritaxestat
肝肾综合征
特利加压素
肾功能
ATX
Galapagos
多发性骨髓瘤
德琪医药
F508del
CF
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
芬氟拉明
癫痫
核输出抑制剂
Dravet综合征
Fintepla
Zogenix
terlipressin
Mallinckrodt
别吃我
MDS
吉利德科学
骨髓增生异常综合症
Apellis
magrolimab
CD47
尼曼-匹克病C型
Orphazyme
热休克蛋白
罕见病
特瑞普利单抗
pegcetacoplan
PNH
再生元
IL-4
嗜酸性食管炎
赛诺菲
HRS-1
IL-13
Dupixent
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2型炎症
dupilumab
arimoclomol
美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
君实生物特瑞普利单抗治疗软组织肉瘤获FDA孤儿药资格认定
9月17日，君实生物发布公告称其品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA 颁发孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第3个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得 FDA 孤儿药资格认定。软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前 临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
首创核输出抑制剂！德琪医药ATG-010(selinexor)治疗外周T和NK/T细胞淋巴瘤完成首例患者给药！
selinexor(Xpovio)是唯一批准的核输出抑制剂，已获美国FDA批准2个肿瘤适应症。
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。