FGFR3
C型利钠肽
vosoritide
软骨发育不全症
非小细胞肺癌
RET抑制剂
BioMarin
诺华
CF
Kalydeco
Symdeko
capmatinib
MET抑制剂
Tabrecta
NSCLC
Trikafta
PNH
Recordati
半胱胺滴眼液
胱氨酸沉积症
Cystadrops
阵发性夜间血红蛋白尿
囊性纤维化
LNP023
贫血
Vertex
罗氏
胆汁淤积症
C-PLGD
Liminal BioSciences
家族性进行性肝内胆汁淤积症
回肠胆汁酸转运体抑制剂
IBATi
odevixibat
PFIC
Ryplazim
先天性纤溶酶原缺乏症
Albireo
selpercatinib
甲状腺癌
基石药业
pralsetinib
纤溶酶原
Blueprint
Gavreto
礼来
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效强劲！
Retevmo是第一个专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。
肺癌精准治疗！诺华强效MET抑制剂Tabrecta治疗METex14突变非小细胞肺癌（NSCLC）疗效强劲！
Tabrecta是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向METex14的肺癌药物。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法获美国FDA受理，用于治疗更多的CF患者！
目前，Vertex有4款药物上市，可治疗90%的CF患者。
罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。
罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。