辉瑞
GHD
杜氏肌营养不良症
OPKO
生长激素缺乏症
somatrogon
微小肌营养不良蛋白
PF-06939926
克唑替尼
Xalkori
系统性间变性大细胞淋巴瘤
DMD
新药
基因治疗
Bardet-Biedl综合征
Ebola
Ebanga
mAb114
Ridgebac
埃博拉
单克隆抗体
ansuvimab
肥胖症
Imcivree
BBS
MC4R激动剂
Rhythm
setmelanotide
Pfizer
ALK
Zokinvy
lonafarnib
早衰症
早衰蛋白
Austedo
法尼基化
Eiger
胆汁淤积症
odevixibat
IBATi
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
亨廷顿病
安泰坦
XLH
FGF-23
X连锁低磷血症
协和发酵麒麟
ALCL
布罗索尤单抗
Crysvita
burosumab
氘代
梯瓦
氘代丁苯那嗪
舞蹈症
迟发性运动障碍
Albireo
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市：已进医保，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
辉瑞Xalkori美国获批：首个治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)年轻患者的生物标志物驱动疗法!
Xalkori具有显著的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达88%。
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
德琪医药在韩国提交Selinexor新药上市申请
1月4日，德琪医药宣布已向韩国食品医药品安全部（MFDS）提交selinexor联合低剂量地塞米松的孤儿药新药上市申请（NDA），用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）。Selinexor于2020年10月在韩国被授予孤儿药资格，并于同年12月18
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年减重≥10%！
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。
重磅！美国FDA批准第二款埃博拉药物：单抗药物Ebanga(mAb114)获批，单次治疗大幅降低死亡率！
Ebanga(mAb114)是继Inmazeb(三抗鸡尾酒)之后FDA批准的第二款埃博拉药物。