基因疗法
SRP-9001
AXS-07
偏头痛
DMD
3CL蛋白酶抑制剂
杜氏肌营养不良
急性治疗
MoSEIC美洛昔康
芬氟拉明
Fintepla
Dravet综合征
癫痫
利扎曲普坦
S-217622
新冠肺炎
valrox
Roctavian
A型血友病
NK3R拮抗剂
fezolinetant
更年期血管舒缩症状
ALS
肌萎缩侧索硬化症
COVID-19
更年期
Relyvrio
AMX0035
渐冻症
ensitrelvir
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定，治疗重症肌无力
孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
西比曼二代CAR-T产品1期临床结果发表，客观缓解率达96.4%
在28例可评估患者中，C-CAR088展现出较高的抗肿瘤活性，ORR（客观缓解率）为96.4%，是R/R MM一种有前景的治疗选择。
全球首创降糖新药华堂宁®获批，拜耳建立糖尿病全病程管理模式
此次华堂宁®的获批，为二甲双胍治疗应答不佳的2型糖尿病患者提供一种全新的联合治疗方案，在不同控糖需求和不同疾病阶段的2型糖尿病患者中展示出了广泛的应用潜力。
更年期药物！安斯泰来口服非激素疗法fezolinetant在美欧进入审查！
fezolinetant有潜力为患有WMS的女性带来一款首创的（first-in-class）非激素治疗选择。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂，与安慰剂相比，可快速消除新冠肺炎5种主要症状，降低病毒滴度。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
偏头痛急性治疗新药！新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请：快速有效持久缓解偏头痛!
AXS-07具有独特的双重作用机制，开发用于偏头痛急性治疗。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。