重磅！新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
重磅消息！全球首个纳米抗体药物Cablivi上市在即，来自赛诺菲
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）纳米抗体药物Cablivi（caplacizumab）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Cablivi用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者的治疗。欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见，这意味着，Cab
成都先导联手世界一流化工企业
记者从成都先导药物开发有限公司(以下简称“成都先导”)获悉，成都先导与世界领先化工公司德国巴斯夫达成基于DNA编码化合物库技术的新药研发合作，双方将针对巴斯夫关注的农化相关靶点发现全新结构的小分子化合物。根据合作协议，成都先导将利用其以DNA编码化合物库设计、合成与筛选为核心的先进技术平台，为巴斯夫筛选新的先导化合物。“巴斯夫是全球知名的化工企业，也是现代农业研究与可持续发展的国际领先
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能
2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比
华大基因携手美国艾伦研究所，开启全球脑科学计划
2017 年 4 月 10 日，正值“世界帕金森病日”前夕，华大基因与美国非营利性医学研究机构艾伦研究所签署了基于基因组学研究的科研合作，旨在利用基因组学的力量，共同推进脑科学研究，促进相关科技领域发展。脑研究是
赛诺菲/再生元Dupixent获FDA批准，系首个治疗中重度特应性皮炎（AD）的靶向生物疗法
Dupixent是一种全人源化单克隆，靶向抑制2种关键炎性因子IL-4/IL-13的过度激活信号，这2种因子是特应性皮炎（AD）持续内在炎症的关键驱动因素。
特大喜讯！安进Amgevita获欧盟批准，系欧洲首个阿达木单抗生物仿制药
Amgevita是艾伯维旗舰产品修美乐（Humira）的生物仿制药，在美国品牌名为Amjevita，是美国市场首个阿达木单抗生物仿制药。
罗氏推出cobas HPV试剂盒，用于宫颈癌的筛查
宫颈癌在很大程度上是一种可以预防的疾病，cobas HPV试剂盒将提供高效的筛查效率，在癌前病变或癌症发生之前识别出具有风险的女性个体。
美国FDA授予Shire罕见血液病药物SHP655快速通道地位
SHP655是一种重组ADAMTS13，如果获批，将成为全球首个重组ADAMTS13酶替代疗法。