Science子刊：利用表达FOXP3蛋白的TCR-T细胞治疗1型糖尿病已接近临床
2020年6月13日讯/生物谷BIOON/---在过去十年的大部分时间里，美国西雅图儿童研究所免疫与免疫疗法中心主任David Rawlings博士一直梦想着开发一种针对1型糖尿病儿童患者的疗法，这种疗法不需要注射胰岛素，而是利用人体自身的免疫细胞来靶向治疗这种疾病。如今，新的研究和新的资金资助让这个梦想离现实更近了，也更接近开启第一个实验性疗法的人类临床试
Science子刊：世界上首次！在体内利用碱基编辑器让隐性遗传性耳聋小鼠恢复部分听力
2020年6月9日讯/生物谷BIOON/---当Wei Hsi Yeh还是一名年轻的本科生时，她的一位男性好友在一个月的时间里，从正常听力变成了全聋。他当时29岁。没有人知道他为什么会失去听力，医生至今也不知道。Yeh上个月刚从美国哈佛大学获得化学博士学位，她的好友失去听力让她感到沮丧和恐惧。她的研究生生涯致力于解决听力丧失背后的巨大遗传之谜。在美国，每8个
PNAS:新型遗传学技术助力医学的发展
近日，哈佛医学院的布拉瓦特尼克研究所和匈牙利塞格德的生物研究中心的研究人员开发的一种新的基因工程方法有望加强基因重组技术。5月28日在PNAS上发表的文章详细介绍了该团队的技术。
2020年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年5月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma
新型冠状病毒2019-nCoV/COVID-19最新研究进展（第7期）
2020年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2019年12月8日以来，中国湖北省武汉市报告了几例病因不明的肺炎。大多数患者在当地的华南海鲜批发市场工作或附近居住。在这种肺炎的早期阶段，严重的急性呼吸道感染症状出现了，一些患者迅速发展为急性呼吸窘迫综合征（acute respiratory distress syndrome, ARDS）、急性呼吸衰竭和
多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具
2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中，来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白，从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士
研究人员利用RNA编辑策略实现对逆转录转座子的编辑干预
5月19日，Cell Discovery 在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所研究员郝沛利用RNA编辑策略、编辑干预逆转录转座子的合作研究论文：Interfering with retrotransposition by two types of CRISPR effectors： Cas12a and Cas13a。该研究利用逆转录病毒/逆转录
《自然》子刊：基因编辑研发管线深度盘点
在过去18个月里，有11项基因编辑研发项目在美国或欧盟进入临床开发阶段，其中6项基于CRISPR-Cas基因编辑系统。现在基因编辑研发管线包括这一技术在体外基因编辑、癌症免疫学和体内基因编辑方面的应用。近日，Nature Reviews Drug Discovery上发表的一篇综述对基因编辑的研发管线进行了深度盘点。如CRISPR技术先驱之一，加
中国学者开发新型单碱基编辑工具，显著降低基因编辑脱靶效应
北京时间5月18日晚间，顶级学术期刊《自然-方法学》（Nature Methods）在线发表了来自中国农科院深圳农业基因组研究所、中科院上海生命科学研究院神经科学研究所、中科院计算生物学研究所、上海交通大学、上海科技大学、复旦大学等团队的一项研究，题为“A rationally engineered cytosine base editor re
Rhythm遗传性肥胖症疗法获FDA优先审评资格 有望今年上市
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经接受其开发的MC4R激动剂setmelanotide，治疗阿片促黑皮质素原（POMC）和瘦素受体（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖症患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格，预计将在今年11月27日做出回复。Pomc和LEPR缺乏性肥胖症是极其罕见的