罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
FDA更新肾功能受损群体药代动力学指南
FDA于近日更新肾功能受损群体药代动力学临床试验设计与试验分析指南。该指南草案对2010年3月发布的草案进行了更新。具体来讲，更新的指南草案，对何时需要开展单独的药代动力学研究、适用的研究设计、针对透析患者的注意事项，以及如何使用来自于2期、3期研究的药代动力学数据，提出了新的建议。与之前的指南草案相比，变更的内容主要来自于2019年5月举行的FDA制药科学
FDA对罗氏Tecentriq治疗三阴性乳腺癌研究发出警告
近期，FDA警示大众，罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，atezolizumab，阿替利珠单抗）联合化疗（紫杉醇）一线治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的3期IMpassion131临床研究此前已经宣布失败，并警告医生不要在临床中使用这种疗法。IMpassion131是一项多中心、随机、双盲研究，在先前没有接受过治疗、不可切除性、局部晚期或转移
国内首家！君实生物抗PD-1疗法特瑞普利单抗(拓益®)获美国FDA突破性疗法认定：治疗鼻咽癌！
在中国，拓益®已进入优先审评，是全球首个抗PD-1单抗鼻咽癌申请。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生Darzalex Faspro申请新适应症：血液学缓解率高达92%
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
可同时治疗哮喘和慢阻肺 GSK三联疗法获FDA批准
葛兰素史克（GSK）和Innoviva公司日前联合宣布，美国FDA已批准Trelegy Ellipta（糠酸氟替卡松/乌美铵/维兰特罗，FF/UMEC/VI）扩展适应症，用于18岁以上哮喘患者的维持治疗。这些患者尽管坚持使用吸入性糖皮质激素/长效β激动剂（ICS/LABA）联合治疗，但仍出现症状。Trelegy Ellipta不适用于
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个治疗惰性淋巴瘤(iNHL)的CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta申请新适应症，完全缓解率80%!
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。