郜恒骏：中国生物样本库与转化医学的思考
郜恒骏：同济大学消化内科学教授、主任医师、博士生导师，同济消化疾病研究所所长。
众所周知，生物样本库是生命科学基础与临床研究的关键源头，是进行大样本验证、快速实现生物医药转化医学的核心环节。近几年，我国生物样本库与转化医学得到政府与科学家们的高度关注、医院领导与专家们的高度重视、企业与技术部门大力支持，广大科研、医务工作者的积极响应，呈现良好发展势头。
中国医药生物技术协会组织生物样本库分会（BBCMBA），于2009年9月由卫生部、民政部批复成立，并于2013年顺利进行了改选，第二届专业委员会由全国100多家知名医院、134名领域著名、知名专家组成。分会已牵头举办了五届中国组织生物样本库标准化建立与应用研讨会、两届上海生物样本库与转化医学论坛。
今年，第六届全国大会在北京隆重召开，预计规模达千人。分会与国家863分子分型项目组、癌症基因组共同编写了中国生物样本库与数据库建立的指南，并牵头组织全国生物样本库领域的20余名专家制定了中国医药生物技术《生物样本库》行业标准（试行版）、翻译《2012 ISBER最佳实践》，均已公开发布，为我国数百家医院提供了培训。
2013年分会成立了中国生物样本库的质量检查与达标论证工作组，制定了自评表与质量达标检查细则和评分标准，并着手制定系列生物样本的国家标准以保证其样本资源的质量。分会还建立了中国虚拟生物样本库，旨在利用此网站加强我国生物样本优势资源的交流、合作和共享。该组织越来越成为我国该领域唯一国家级权威机构。
目前，我国生物样本库有专家库、科室库、多学科库、重大项目库、医院库、区域库等，不少医院（尤其三甲医院）纷纷着手建立自己的样本库，其中有精品库、价值库、特色库，恕我直言，也有不少垃圾库、死库。转化医学中心也如雨后春笋，已达数百个。
然而，什么是转化医学？其本质是什么？转化什么？如何实践？有这样的担心：几年后老外的仪器设备卖了，而漂亮的转化医学中心却空着、仪器设备沦为废铁。还是静下心来、脚踏实地地做成一些转化工作。
中国生物样本库与转化医学的发展思考：生物样本库的发展趋势是标准化、专业化（人才）、特色化（地域与学科）、精品化（求质量不比数量）、信息化（中心）、集约化（银行）、自动化、国际化与价值化（强调应用）。为促进我国转化医学研究与产业化的健康发展，加强国际交流与合作，我中心、分会与美国转化医学杂志（AJTR）在美国联合注册成立了美中转化医学协会（UCATM），分别在中国、美国召开中美转化医学论坛。
黄民：药物基因组学在个体化用药中的应用
传统的“千人一面”药物治疗模式下药物的有效仅为25%-80%，临床上虽进行常规的治疗药物监测（TDM），但由于存在滞后性仍不能从根本上解决问题；只有探索出造成药动学及药效学个体差异的原因从而实现个体化用药才是最有效的解决途径。
多年的研究发现20%～95%的药物反应和处置的个体差异是由遗传因素引起的，因此药物代谢酶、药物转运体、药物靶点的遗传多态性是个体化用药的研究热点。随着药物基因组学以及DNA分析检测技术的发展，使得基于遗传因素指导临床用药的药物越来越多，截至目前，美国FDA已经为超过130个药物的标签中增加了药物基因组学生物标志物信息，但种族间遗传因素的巨大差异不容忽视。
本实验室近十余年来与临床紧密合作，开展有关中国人群个体化用药生物标志物的研究，演讲者将着重介绍他克莫司、环孢素A、华法林、环磷酰胺等个体化用药的最新研究结果。
韩厉玲：生物类似物项目成功商业化的关键因素
韩厉玲，天士力国际创新投资事业部总经理，博士。相继在麦肯锡、华源生命、复星医药、天士力等多家知名企业担任高管。
市场上生物类似物的开发很活跃，但只有很小一部分项目能取得商业化成功。我们认为需要从开发立项之日，就综合考虑科学、产业、监管、市场等多方面因素，并且在开发过程中不断动态滚动评估各种因素的变化，对项目进行阶段性回顾。生物类似物项目成功商业化的关键因素包括：
1.立题依据是否充分
2.成药性证据是否充足
3.战略适配性及其承接能力评价
4.投资回报
从倭黑猩猩类人猿到人类，天赋进化的礼物是玩乐
在这个以前从没看到过的视频里，灵长类动物学家伊莎贝尔·贝恩克·伊斯基耶多讲了倭黑猩猩类人猿社会是如何通过不断地独自玩耍，和朋友玩耍，甚至是通过一个性爱前奏的玩乐来学习。的确，玩乐是倭黑猩猩解决问题和避免冲突的关键。如果玩乐对于我们的近亲起作用，为什么不会应用到人类身上呢？
姜非：糖基化蛋白质量特性的变更
糖基化蛋白的特性是拥有相同的氨基酸序列和不同的糖链构成。批次间差异、工艺参数的漂移和生产工艺的变更都可能影响蛋白药物的质量特性。可比性研究的结果决定了质量特性的变更是否能够被监管机构所接受。通过三个案例分析，阐述了可接受的质量特性变更。
周大鹏：糖基化大分子作为免疫识别的靶点研究和应用转化医学
糖复合物是在生物进化过程中产生的生物大分子，是生物能量储备和释放的主要介质，是生命中信息交换和进化过程中各种生物互相对话，互相影响的通讯编码， 更是肿瘤和感染类疾病中介导致病细菌，病毒，和癌细胞逃避免疫系统攻击的主要生物大分子。
随着系统糖生物学的研究进展，糖基化大分子在免疫系统的奥秘和功能逐步被破解。最典型的科学发现是，治疗用抗体IgG分子的Fc段N-糖链，影响Fc和Fc受体（FcRIIIa）的作用，从而影响抗体的ADCC效应。Fc段糖链还通过影响 Fc和补体分IgG子C1q的作用，影响抗体的CDC效应。MS to the n 离子阱质谱技术的发明，推动了Fc段N-糖链的精确结构分析。糖链的生物酶学合成的研究，为改造抗体IgG分子的Fc段N-糖链提供了技术路线。
Zhou lab 研究该领域两个关键科学问题： 1) 糖复合物分子结构的组学研究，2) 识别糖复合物结构的受体蛋白的基因组学研究，结构生物学研究，以及信号传导的机制。预期目标是，发现有效激活免疫系统的糖复合物的空间结构，疾病模型中的最佳免疫攻击靶点，以及受体识别的规律。
康九红：Pwp1对小鼠ES细胞分化潜能的影响及机制研究
康九红，现任同济大学学术委员会委员、生物学学科专业委员会主任、生命科学与技术学院党总支书记、特聘教授、博士生导师。
Lif/Stat3 依赖的信号通路在小鼠胚胎干细胞的干性维持和分化潜能中发挥着重要的作用，然而，它上游的调控机制目前仍不十分明确。我们发现，WD-40 蛋白家族成员Pwp1，对小鼠胚胎干细胞由多能性状态转变成分化状态是必须的。
虽然Pwp1 的下调并不影响小鼠胚胎干细胞的细胞增殖以及凋亡。但是，胚胎干细胞的分化受到了显著的影响，体内和体外实验证实Pwp1 下调强烈抑制了小鼠胚胎干细胞的分化。进一步我们发现，Pwp1 的功能与H4K20me3 密切相关， Pwp1 和H4K20me3 能结合在干性基因Stat3 的上游。
下调Pwp1 降低了H4K20me3 在Stat3 上游的结合，从而促进了Stat3 的表达，进而抑制了小鼠胚胎干细胞的分化。同时，通过ChIP-SEQ 实验，我们也发现Pwp1 和H4K20me3 的确在基因组中具有共同的结合位点。总之，我们发现Pwp1 在小鼠胚胎干细胞的分化潜能维持中具有重要的作用。
周国华：个体化用药中的药物基因组学与药物代谢组学
周国华, 南京总医院（南京大学附属金陵医院）药理科主任，主任药师，南京大学教授、博士生导师，另被南京医科大学、中国药科大学、第三军医大学、南方医科大学聘为博士生导师。
药物基因组学研究发现，药物代谢酶、药物作用靶点或药物代谢相关转运体等编码基因上的基因多态性，会导致不同人对同一种药物代谢速度的差异。人类基因组计划完成后，全基因组分析平台成为研究基因与表型间关联的有效工具，筛选与药物不良反应和疗效相关的基因标志物。
美国FDA已批准近百种标签中包含药物基因组学信息的药物。但个体差异的形成不仅受先天遗传因素的影响，同样也会受到后天多样的环境因素影响，因此以基因组学为基础的个体化医疗仍存在着一定的局限性。代谢组学作为系统生物学研究领域中最为活跃的分支学科之一，在药物研究和疾病诊疗过程中不断取得成功应用。
发展了药物代谢组学，即通过代谢组学手段，描绘病人个体复杂细致的代谢轮廓，提供对疾病表型的更加详实的描述，以此为依据，预测或评估不同个体对药物的反应能力，从而选择合适的药物和给药剂量，实现个体化治疗。本报告将介绍我们将药物基因组学和代谢组学用于个体化药物治疗的研究结果。
郭伟：口腔颌面一头颈鳞癌及黑色素瘤个体化治疗的现状
头颈部恶性肿瘤发生率约为14/10万，占全身恶性肿瘤的16%-40%，每年新发病例约50万，在我国亦比较常见，约占全身恶性肿瘤的10%。头颈部恶性肿瘤是指除中枢神经系统以外的头颈部各器官的恶性肿瘤，种类繁多，其中绝大部分为鳞状细胞癌，治疗手段各异。
目前尚缺少全国性的发病率。上海CDC公布的最新头颈癌标化发病率男性为9.12/10万，位居全身肿瘤第7位；女性3.33/10万，位居14位。
近十年中，随着头颈部肿瘤分子生物学和分子病理学研究的不断深人和探索, 靶向药物治疗逐渐成为头颈部肿瘤综合治疗策略中重要的组成部分。相比于手术、放疗和化疗这些传统治疗方式，靶向药物治疗更加有效、低毒的治疗方法，显示出了个体化疗效和良好的发展前景。
一项大规模的临床试验证实EGFR单抗在复发转移性头颈部肿瘤中的疗效，单抗与顺铂联合时提高到26％，疾病无进展生存期从2.7个月提高到4.2个月，中位生存期从8个月提高至9.2个月。统计学分析有显著性意义。
袁振刚：肝癌的个体化药物治疗及进展
我国肝细胞肝癌（HCC）患者诊断时多为中晚期，且多有慢性肝病背景，仅约20%的患者在诊断时可以采取根治性治疗（手术切除、肝移植、局部消融）。即使可以手术，术后复发率也较高。因此，近二十年来，肝癌5年生存率没有得到根本性改善，迫切需要新的治疗手段。
研究发现肝细胞肝癌中常常伴有细胞信号传导通路异常，如血管生成信号途径、Ras/Raf/MEK/ERK、PI3K/Akt/mTOR、Wnt/β-catenin等。针对上述异常，进入21世纪以来，涌现出一大批分子靶向治疗药物。但遗憾的是，Sorafenib 是目前唯一证实在晚期肝细胞肝癌患者生存的靶向治疗药物。
Sorafenib联合TACE或联合化疗的临床研究获得令人可喜的结果。一些新靶向药物在III期临床研究中，期待结果。因此，针对患者的分子异常及个体状况的个体化治疗必将是今后原发性肝癌的研究热点和方向。