Hepatology：肝脏靶向技术结出硕果，吉林大学牛俊奇等发现新型前药3期研究显示疗效非劣效于TDF，骨骼肾脏安全性更优
HepDirect技术旨在使前药在肝细胞内激活，从而精准作用于靶点，研究证明普雷福韦片应作为成人慢性乙型肝炎患者高度推荐的治疗选择。
2026-04-29
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17
吉林大学孙天盟/杨永广开发新型纳米颗粒，可安全捕获并清除损伤因子TSP-1
本研究构建了一种配体靶向纳米治疗策略，整合了TSP-1捕获、信号通路阻断以及自噬介导降解多重作用，为肝脏缺血再灌注损伤的防护提供了安全高效的新方案。
2026-04-28
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Alzheimer’s Dementia：宣武医院贾建平合作报道抗抑郁药对轻度认知障碍患者认知功能具有安全性
该研究为临床医生在遗忘性轻度认知障碍合并抑郁患者中使用选择性血清再吸收抑制剂类（SSRI）抗抑郁药提供了强有力的安全性证据，支持无论是否存在AD病理改变都可以安全使用SSRI进行抑郁治疗。
2025-12-06
华南农业大学任文凯团队发现D-氨基酸是巨噬细胞的“安全阀”，可给致命炎症“踩刹车”
该研究揭示了D-氨基酸通过乙酰化调控巨噬细胞功能的机制，为治疗巨噬细胞相关炎症性疾病提供了潜在的治疗策略。
2026-05-07
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
2026-05-13
安全性有效性双通过才上榜
2026-06-20
更安全的止痛药新思路：四川大学邵振华/柯博文等揭示泛PAM变构调节剂如何绕过阿片类药物的致命缺陷
该研究通过冷冻电镜技术，解析了泛阳性变构调节剂BMS-986187与多种阿片受体亚型结合的结构，揭示了一个此前未被识别的变构结合位点。
2026-07-01
上海交通大学李卫东等团队揭示大脑杏仁核中存在特定的“安全记忆”神经元印迹，主动抑制恐惧记忆
这些发现为理解恐惧消退的神经机制提供了依据，并提示BLA GABA能神经元可作为创伤后应激障碍（PTSD）等认知障碍治疗干预的潜在靶点。
2026-04-02