我国多团队合作从代谢物发现到结构指导，设计出高效安全新型靶向药
该研究发现氧化戊二酸（α-KG）是与酒渣鼻相关的代谢产物，在患者体内含量升高，并且与红斑的严重程度相关。外源性α-KG的使用能够改善小鼠模型中的类似酒渣鼻的症状。
2026-03-07
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Hepatology：肝脏靶向技术结出硕果，吉林大学牛俊奇等发现新型前药3期研究显示疗效非劣效于TDF，骨骼肾脏安全性更优
HepDirect技术旨在使前药在肝细胞内激活，从而精准作用于靶点，研究证明普雷福韦片应作为成人慢性乙型肝炎患者高度推荐的治疗选择。
2026-04-29
GUT：大脑中的“疼痛开关”，苏州大学李锐/徐广银合作表明低频磁刺激可安全关闭IBS相关腹痛
研究表明中枢神经系统的功能障碍在伴有内脏痛的IBS的病理生理学中起着关键作用，无创神经刺激策略需要对IBS患者中枢神经系统之间的相互作用有更深入的了解。
2026-02-13
Nature：四川大学邵振华团队等开发新一代快速、长效、安全的抗抑郁候选药物
该研究提出 5-HT2AR 通过非经典 Gi 信号通路介导致幻剂诱导的幻觉作用，进而开发出了具有潜在转化价值的新一代快速、长效、安全的抗抑郁先导化合物，为相关精神疾病治疗策略的创新提供了重要依据。
2026-01-30