Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
李伟/胡宝洋/周琪开发新型“蛋白降解器”SPYTACs，高效清除阿尔茨海默病元凶且更安全
该研究证实SPYTAC 代表了一种多功能、可编程且可通过基因编码实现的 eTPD 方法，其在阿尔茨海默病的临床转化方面具有极大的潜力。
2026-03-09
中国科学技术大学最新Cell论文：快速起效、更安全的抗抑郁药物
该研究提出了一种基于 5‑HT1AR 信号通路选择性的快速抗抑郁新策略，并据此理性设计出候选激动剂 TMU4142，其在抑郁小鼠模型中展现出显著的快速抗抑郁样效果。
2025-11-14
Adv Sci重磅成果：AIE纳米颗粒让Luminal A型乳腺癌治疗“疗效+安全”双在线
本研究开发的MF3Ec-TBPP纳米颗粒通过适配体靶向结合聚集诱导发光光敏剂，实现Luminal A型乳腺癌精准光动力治疗与实时成像，显著抑制肿瘤生长且降低脱靶损伤。
2025-12-16
Nat Cancer：一管血里的抗癌革命，西湖大学高晓飞团队等开发首款红细胞抗体偶联药物，安全有效治疗晚期癌症
该研究利用红细胞递送抗 PD-1 单抗，研发出了全球首个红细胞-抗体偶联药物——αPD1-Ery，为克服免疫治疗耐药提供了新思路与治疗路径。
2026-03-05
中山大学王雪晶等团队通过随机双盲试验证实，重复粪便微生物移植可安全有效缓解新发帕金森病
重复的粪便微生物移植是安全的、耐受性良好的，并在未接受药物治疗的帕金森病患者中产生了有意义的运动和胃肠方面的临床改善，提供了整合的机制和临床证据，表明针对微生物群的调节是一种有前景的非药物性治疗策略。
2026-03-18
《Nature》：楼振昆/黄金舟团队揭示KCTD10是“交通指挥官”，及时疏通保基因组安全
该研究结果表明，利用CUL3-KCTD10复合物的独特桥接功能，复制如何通过转录活性区域进行。这些发现为转录和复制之间的协调如何有助于维持基因组稳定性提供了一个框架。
2026-01-14