罕见病在中国：无定义无药物研发的立法支持
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见
FDA批准安进高价罕见白血病新药Blincyto
安进公司最新批准的Blincyto用于治疗一种罕见形式的白血病，包括两个循环的疗程，费用高达17.8万美元，使之成为市场上最昂贵的药品之一。
英国发布首个罕见病应对策略
制药公司如何从罕见病治疗中挖掘价值
罕用药的市场规模已经超过500亿美元，成为医药行业的宠儿，并且预计将继续以难以企及的速度保持增长。本文讨论了罕用药市场的动态及制胜战略。罕用药（orphan drugs，也称为孤儿药）已成为医药行业的宠儿，位居特药
美国女孩患罕见病移植六器官获新生
美国9岁女孩阿兰娜·莎韦内尔在自家周围跑跑跳跳，不时露出灿烂笑容。谁能想到，她三个月前接受肿瘤切除手术，移植胃、肝、脾、小肠、胰腺和部分食管。 美联社2日说，这可能是世界上首例食管移植。 罕见瘤 莎韦内尔颇为善谈。她告诉美联社记者，身体感觉良好，能够坐雪橇、堆雪人、不时与祖母开开玩笑，让她心情愉悦。记者问道，最高兴的是什么？“在家，”小姑娘回答说，“就是在家。” 莎韦内尔能回家实属不易。
罕见病： 今天很残酷 明天很美好
冰桶挑战引发的狂欢，让ALS（肌肉萎缩性侧索硬化症）进入了热门搜索排行榜，依靠名人效应病毒式的传播，罕见病患者——这一不为人知的群体终于走进了公众的视线。
罕见病研究与精准医疗
席卷全球的冰桶挑战让全世界和中国开始关注罕见病，而基因组测序技术的突破性进展也逐渐揭开罕见病的神秘面纱，同时人们更是发现隐藏于罕见病背后的巨大研究价值和商机。罕见病获得各界广泛关注，医学研究迅速发展罕
【说图】罕见病与孤儿药
孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。目前，孤儿药基本由欧美等发达国家研发。“有钱也