JAMA：儿童罕见病研究进展
儿童罕见病研究是基因医学的重要组成部分，有望发展成为一门新兴学科。另外，儿童罕见病研究也可为普通疾病提供重要信息，获得的利益将超过群种研究。本文对儿童罕见病研究做了总结。
2014-05-15
治疗罕见淋巴病药物siltuximab获FDA批准
当地时间4月23日，美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab，该药物制药用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
2014-04-25
治疗罕见淋巴病药物siltuximab获FDA批准
美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab，该药物制药用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD)，亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
2014-04-24
Shire与ArmaGen签署$2.25亿获孤儿药AGT-182加强罕见病研发管线
Shire签署2.25亿美元协议获得孤儿药AGT-182以加强罕见病药物管辖。本月中旬，AbbVie耗资547亿美元收购Shire，也同样看好Shire的罕见病业务。
2014-07-25
四十万元国际罕见病大会免费门票仅余20席！
目前中国罕见病领域的现状相当令人揪心：患者人数超过千万，相关科学研究、药物开发、临床诊断和治疗等与国外差距较大，国内所用药物极少，依赖进口的药物价格大多极其昂贵。
2014-10-09
找准靶向：罕见病药获批关键
近日出版的《罕见疾病》杂志发表了由来自卡基斯日常生活基金会(KakkisEveryLifeFoundation)的一篇论文。作者认为，美国FDA应提供详细的指导办法，促使医药企业更好利用加速审批程序开发治疗罕见疾病的药品。
2011-08-10