诺华制药再获FDA罕见病药物突破性认证
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --最近瑞士制药巨头诺华公司的一项罕见病药物BYM338获得FDA承认其突破性。BYM338是一种用于治疗一种名为散发性包涵体肌炎的罕见病，实质上是一种与相应受体结合阻断抑制肌肉生长的细胞因子以达到治疗效果。FDA是在审核了公司关于BYM338临床二期研究数据后做出如上决定的。
2013-08-24
Cell：新发现或将癌症、糖尿病及肥胖一网打尽
癌症、糖尿病和多余体重有一个共同点：它们改变了细胞代谢。来自马克思普朗克免疫学和表观遗传学研究所及维也纳医科大学的科学家们与一个国际研究小组联合解析了一个调控细胞代谢的新分子环路。这一从前未知的信号通路在hedgehog蛋白下游起作用，可不依赖胰岛素促使肌肉细胞和棕色脂肪细胞吸收糖，这些选择性激活信号通路的物质因此可被用于治疗糖尿病和肥胖。
2013-08-21
Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。
2013-08-21
Prothena治疗罕见病AL型淀粉样变性药物NEOD001临床前期研究取得进展
--Prothena公司最近宣布，公司正在开发的一种用于治疗名为AL型淀粉样变性的罕见病药物NEOD001最近在一项临床I/II期研究中表现出良好的效果。
2014-12-04
BioMarin8亿4千万美元收购Prosensa布局罕见病市场
最近，著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息，公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中...
2014-11-25