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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制

每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。

2023-10-11

Nat Neurosci:绘制出首张全面RNA异构体图谱,揭示神经多样性与疾病奥秘

这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱,深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。

2024-04-29

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13

类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型

研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵

2023-11-02

Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱

在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系

2023-12-20

Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译

在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述

2023-09-27

Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。

2023-04-27

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24