洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
研究揭示亚细胞定位对RNA聚合酶III命运调控的决定性作用
哺乳动物细胞核中的基因转录过程由三种RNA聚合酶复合物（Pol I、II、III）相互协同完成。其中，RNA聚合酶III（Pol III）不仅是细胞核内转录tRNA、5S rRNA、SINEs等短基因
Cell Stem Cell：开发出一种能阐明异常RNA剪接导致人类疾病发生的新技术
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术，其或能揭示异常RNA剪接诱发人类疾病的分子机制，该技术能帮助科学家们记录单一细胞中的基因突变和基因活性模式。
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Nat Biotechnol：科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具，其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响，而不是局限于更广泛的靶向性策略。
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
奥博、礼来亚洲持续押注，RNA明星初创获2亿美元融资，继续推进临床研究
近日，美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资，本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投，新投资方包括
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进