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Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法

该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。

2025-04-27

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Nature:新研究揭示RNA控制着多样性引发逆转录因子的逆转录

RNP相互作用和主动构象Ghosh实验室发现这种RNA包裹bRT并位于桶形Avd上方,形成一种紧密的核糖核蛋白(RNP)。这种核糖核蛋白中丰富的基本相互作用精确地将RNA同源双链定位在bRT活性位点,

2025-01-29

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Cell:陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来

该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知,并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。

2024-11-28

中国科学技术大学最新Nature论文:张凯铭团队等首次解析RNA结构中的复杂水网络

该研究首次系统揭示了 RNA 内部水网络的复杂性与动态性,为理解 RNA 折叠、催化及溶剂效应提供了原子级视角。

2025-03-15

华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑

2024-08-03