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Adv Sci:青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制

该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用,为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。

2024-03-13

长链非编码RNA SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性

本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码RNA (lncRNA),作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明,这种lncRNA是由背侧CA1区域的特定经历诱导的,并通过KIF5C沿着树突运输。

2024-04-18

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

Adv Sci:黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常

研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。

2023-11-21

Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。

2023-04-27

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制

每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。

2023-10-11