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Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-03

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

研究提出可预防寨卡病毒感染的单剂接种环状RNA疫苗策略

该研究利用环状RNA编码来改良寨卡病毒抗原,并探讨了单剂接种即可预防寨卡病毒感染且无登革病毒感染增强风险的疫苗新策略。

2024-11-11

Nature Methods:如何利用单细胞RNA测序解读人类胚胎发育的每一步?

随着单细胞RNA测序(single-cell RNA sequencing, scRNA-seq)等技术的引入,研究人员得以从单个细胞的角度揭开胚胎发育的秘密,描绘出生命起始的动态蓝图。

2024-11-24

Nat Genet:揭示称为m6A的RNA修饰在前列腺癌进展中的关键作用

研究人员还发现,m6A修饰可以作为预测疾病行为的生物标志物,这表明分析m6A标签可能帮助医生确定患者的前列腺癌症将如何表现,以及它是否可能缓慢生长或具有侵袭性。

2025-04-01

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用

研究表明,外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用,促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞,降低了溶酶体降解的限制。

2024-10-03

Science:蛋白ALAS1的新作用,意外推动小RNA疗法的新纪元

ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路,为未来的治疗方案提供了无限可能。

2024-12-30

Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28