Nature：新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译
在一项新的研究中，来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞，导致上游起始密码子（upstream start codon, uAUG）的翻译增加。他们首先描述
2023-09-27
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑，在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
Science：从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处，一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Nature子刊：何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中，何川团队为了克服现有方法的局限性，提出了一种基于逆转录酶（RT）的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq，通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Cell：揭示DHX9应激颗粒保护子细胞免受紫外线破坏的RNA的伤害
更好地了解新生成的子细胞如何选择性地识别和降解受损的RNA，可能为以RNA控制不善或应激反应失调为特征的疾病找到新的治疗靶点。
2024-04-02
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21