3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
2026-05-20
Science：科学家将神秘的细胞结构转化为记录RNA活动的设备
一项发表在《科学》杂志上的新研究描述了一种技术，利用称为"vault颗粒（vault particle）"的神秘细胞结构，通过包裹并保护mRNA使其免于降解来收集它。
2026-01-28
Cell：古细菌通过修改核糖体RNA在极端高温环境中生存
研究开发了一种称为Pan-Mod-seq的新技术。该技术首次使得系统且同步检测多种细胞类型中的RNA变化成为可能——从简单的细菌到古菌、酵母细胞和人类细胞。
2025-12-30
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
原来RNA扎堆只是因为它太多！
来自弗吉尼亚理工卡里昂医学院等机构的科学家们通过研究运用一种名为“高复用性单分子荧光原位杂交”的技术，在完整的海马组织中追踪了15种与突触功能相关的mRNA分子的空间分布。
2025-12-23
Nature：最精准的先导编辑器来了
2019 年，刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”（Prime Editor，PE），这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准
2025-09-25
