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全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。

2024-04-26

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集，对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

与自然界的光合生物相比，可编辑的人工光合细胞可以通过理性设计，将CO2更高效地转化为可定制的高附加值燃料和化学品。

2023-11-20

目前，这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质，产生预期的治疗或疫苗效果，但问题是mRNA一旦被人体吸收，就会迅速分解。

2024-02-27

这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的，为什么会产生cabRNA，它的作用又是什么？

2023-12-12

1月3日，Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作，利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04

该研究重组真核生物tRNA乙酰化修饰活力，提出乙酰化修饰酶复合物Kre33-Tan1识别底物的“分子标尺”模型，实现tRNA与小RNA分子上的定点高效乙酰化修饰。

2024-04-24

该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07