ALK阳性肺癌一线治疗！武田Alunbrig新适应症在美国进入优先审查，疗效吊打辉瑞Xalkori！
2020年02月25日讯 /生物谷BIOON/ --武田（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA寻求批准扩大Alunbrig（brigatinib）的使用，用于一线治疗变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）、转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Alunbrig是新一代酪氨酸激酶抑
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！口服ROCK2抑制剂KD025治疗2个月总缓解率(ORR)＞60%！
2020年02月24日讯 /生物谷BIOON/ --2020年ASBMT/CIBMTR移植与细胞冶疗年会（TCT 2020）于2020年2月19-23日在美国佛罗里达州奥兰多举行，该会议由美国血液与骨髓移植协会(ASBMT)和国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)联合举办，会上介绍了血液和骨髓移植以及细胞治疗各个领域的基础科学、转化研究和临床研究的最新进
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidiolex美国申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2020年02月24日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。近日，该公司及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂的一份补充新药申请（sNDA）
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio获美国FDA优先审查，德琪医药引入中国开发
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份补充新药申请（sNDA）
新型阿霉素类似物！camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性，消除心脏毒性！
2020年02月20日讯 /生物谷BIOON/ --Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS）的孤儿药资
靶向肿瘤“别吃我”信号！CD47检查点抑制剂ALX148获美国FDA两个快速通道资格，治疗头颈癌和胃癌
2020年02月20日讯 /生物谷BIOON/ --ALX Oncology是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发阻断CD47检查点机制的创新疗法，癌细胞利用这种机制来逃避免疫系统。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选药物ALX148两个快速通道资格认定（FTD），用于一线治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者，以及二线治疗H
重磅！辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
戈谢病基因疗法！美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了PR001治疗