胆管癌
武田
默沙东
bintrafusp alfa
PD-L1
透明细胞肾细胞癌
M7824
VHL综合征
ccRCC
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
HIF-2α抑制剂
MK-6482
TGF-β
缺氧诱导因子
默克
Fabrazyme
运动神经元存活基因
法布里病
赛诺菲
酶替代疗法
脊髓性肌萎缩症
罗氏
risdiplam
Soliris
SMA
SMN2
剪接修饰剂
肿瘤免疫疗法
pegcetacoplan
软骨发育不全症
vosoritide
Lenvima
乐卫玛
仑伐替尼
FGFR3
C型利钠肽
Incyte
pemigatinib
信达生物
BioMarin
卫材
子宫内膜癌
单抗
Takhzyro
遗传性血管水肿
Apellis
FGFR
lanadelumab
HAE
CMV
Maribavir
巨细胞病毒
移植
PNH
首个胆管癌靶向药!强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准,信达生物引进中国!
信达生物拥有大中华区权利,Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物,通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散
全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!
vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。
子宫内膜癌新药!卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格!
最近,子宫内膜癌治疗迎来重大突破:“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!
巨细胞病毒(CMV)新药!武田maribavir 3期临床成功:将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法,安全性更高。在中国,maribavir已获批启动临床试验,治疗CMV感染或疾病。
遗传性血管水肿(HAE)创新产品!武田Takhzyro在日本申请上市:治疗≥12岁患者预防HAE发作!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法,阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
诺奖靶点新药!默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查:治疗罕见肾癌!
belzutifan(MK-6482)用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
双功能免疫疗法!默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力!
bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β(TGF-β)陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中,旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能,在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
法布里病新药!赛诺菲Fabrazyme:唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市,是第一款治疗法布里病的药物。现在,该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)。