赛诺菲
原发性胆汁性胆管炎
PBC
基因疗法
CD123
母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤
Elzonris
BPDCN
C1s
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
sutimlimab
冷凝集素病
美纳里尼集团
Soliris
linerixibat
Roctavian
BMN270
valoctocogene roxaparvovec
valrox
因子VIII
BioMarin
A型血友病
PNH
回肠胆汁酸转运体抑制剂
胆汁郁积性瘙痒
葛兰素史克
IBAT
阿葡糖苷酶α
CymaBay
PPARδ激动剂
seladelpar
AMT-061
造血干细胞移植
血栓性微血管病
MASP-2
narsoplimab
Omeros
TMA
B型血友病
etranacogene dezaparvovec
庞贝病
酶替代疗法
HSCT
Apellis
avalglucosidase alfa
免疫性血小板减少症
uniQure
BTK抑制剂
ITP
rilzabrutinib
pegcetacoplan
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
首个冷凝集素病（CAD）溶血治疗药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab遭美国FDA拒绝批准！
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟即将获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是一款靶向CD123的细胞毒素疗法，已获美国FDA批准。
60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
Roctavian是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，在美欧均遭遇挫折。