NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
核酸药物: 脂纳米粒运载编码多种抗痘病毒单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
众所周知，痘病毒会引起人类和动物的疾病。从人类疾病的角度来看，最值得注意的成员是天花病毒和猴痘病毒。天花是一种由天花病毒表现出来的疾病，在20世纪后半叶从大自然中根除之前，曾导致数百万人死亡和致残。
Signal Transduction and Targeted Therapy: 人工智能在癌症靶点识别和药物发现中的应用
靶向药物治疗作为肿瘤治疗的前沿之一，具有疗效高、副作用少、患者耐药低等优点。然而，现有的靶向治疗有几个缺点，例如少数可用药的靶点，对患者人群的覆盖不有效，以及缺乏对患者耐药性的替代反应。
不容错过的细胞与基因治疗精彩直播，与行业大咖共话CGT的美好未来！
在2022年上半年的最后一天6月30日下午15：00-17：00，诚邀您来参与这场精心准备的直播，加入我们，共同畅谈CGT的美好未来。
mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗
信使RNA(Messenger RNA，mRNA)是一种单链核糖核酸，由一条DNA转录而成，携带蛋白质合成的编码信息，进一步转录并加工成功能蛋白质。
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
干细胞新机制！支链氨基酸过多积聚抑制间充质干细胞治疗心肌梗死的疗效
心肌梗死(MI)损害心脏功能，重塑心脏结构，最终导致心力衰竭进展。干细胞治疗被认为是治疗缺血性心脏损伤最有前景的策略之一。
新洞察！Neat1促进肾小管上皮细胞凋亡促进慢性肾脏疾病急性肾损伤
在AKI发作中幸存下来的患者可能会遭受持续性亚临床肾脏损伤，使他们处于更高的发展到慢性肾脏病、终末期肾病和死亡的风险。