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Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制

III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。

2022-10-31

Med Res Rev:多巴胺D2受体配体治疗神经精神障碍的研究进展

多巴胺D2亚型受体(D2R)是治疗精神分裂症、抑郁症、帕金森病(PD)和焦虑等典型中枢神经系统疾病的重要靶点,这些疾病影响着世界各地的许多人。最近,D2R成为治疗不宁腿综合征的一个有趣的靶点。

2022-10-18

Nature:基于RNA的新型编辑工具CellREADR可精确编辑任何类型的细胞

在一项新的研究中,来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发出一种基于RNA的编辑工具,它针对的是单个细胞,而不是基因。它能够精确靶向任何类型的细胞,并有选择地添加任何感兴趣的蛋白。

2022-10-18

科研人员通过多重基因编辑实现番茄果色的快速定制

水果和蔬菜的颜色是园艺作物重要的外观品质。五彩缤纷的颜色不仅给人以美的视觉享受,而且影响消费的购买欲望。

2022-10-14

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-10-07

Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征

tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT),最初被认为可以稳定和调节微管动态,后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多,但在其他类型的细胞中也有发现,包括少突胶质细胞和星

2022-10-07

Nature:重大进展!我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞,并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤

来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞,在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。

2022-10-07

PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病

在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。

2022-09-27

Molecular Therapy Nucleic Acids: MIR-199A-3P增强帕波西利对肝癌模型的抗肿瘤作用

肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌的80%,是全球第四大癌症死亡原因。晚期肝细胞癌的预后很差。在晚期肝癌的治疗中,多激酶抑制剂索拉非尼是10多年来唯一可用的治疗选择。

2022-09-27