基因编辑
遗传病
tRNA
PERT
GPX4
可编程核酸酶
生物内切酶
基因突变
无义突变
铁死亡
CHANGE-seq-BE
基因编辑器
测序
碱基编辑器(base editor)
蛋白质语言模型(PLM)
阿尔兹海默病
gRNA 工程
DNA
Nat Biotechnol:基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”
研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。
Mol Cell:崔胜/高小攀/朱洪涛/于霞合作揭示RNA拮抗CRISPR的分子机制
该研究表明RNA反CRISPR通过耗尽Cas蛋白来抑制CRISPR-Cas系统。
乔治·丘奇最新论文:定向进化出更精准、高效的碱基编辑器
通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度,同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架,解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。
大脑神经元“生锈”元凶找到了!Cell:GPX4 特殊结构塌陷触发铁死亡,为痴呆治疗开辟新路径
铁死亡可直接驱动神经退行性病变,相关研究结果不仅揭示了一种罕见儿童早发性痴呆的病因,更为理解阿尔茨海默病等常见痴呆症开辟了新视角。
登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
Nature:引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点,利用引导编辑系统的广谱编辑能力,将其重编程为sup-tRNA,从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
Science:精确的基因工程指明了可持续农业的未来
一篇发表于《科学》杂志的最新综述论文,阐述了利用基础生物学研究工具理解植物细胞内部工作机制,以改进和增强作物的路径。
Nature:一“编”永逸?新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!
研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。
西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑
这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。
Cell系列综述:韩雪祥/徐莹/魏迎辉系统解读线粒体基因编辑的工具与递送技术
该综述概述了适用于不同遗传背景的各种线粒体基因编辑工具以及当前的细胞质靶向递送技术。该综述还总结了绕过线粒体膜直接将转基因/蛋白质递送至线粒体基质的线粒体靶向递送技术。