YOLT-101
体内基因编辑疗法
杂合子型家族性高胆固醇血症
肿瘤多模式治疗
精准基因编辑
癌症
CAR-NK细胞
广谱DNA损伤剂
编辑诱导
CRISPR/Cas9 基因编辑
临床转化潜力
OR7A10
光热治疗（PTT）
PE RNP传递
基因疗法
政策
基因编辑
单核苷酸变异（SNVs）
碱基编辑技术
产业发展
生产工艺
先导编辑(PE)
非经典pegRNA（npegRNA）
TasR系统
可编程核酸酶系统
CRISPR系统
腺嘌呤碱基编辑器（ABE）
手抖、走路不稳怎么办？Commun Biol：给人小脑类器官装上“导航胶质”，弗里德赖希共济失调表型可被逆转
本研究开发了富集伯格曼胶质细胞的人小脑类器官模型，成功模拟弗里德赖希共济失调的病理特征，并通过组蛋白去乙酰化酶抑制剂和CRISPR基因编辑手段逆转了疾病表型。
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
Science：重编程造血干细胞——单次注射实现持久、可增强的抗体生产，对抗致命流感
这些发现指向了一种利用免疫系统的全新方式——这种方式在其源头编程长期的治疗性蛋白生产，而不是依赖不确定的免疫训练过程。
Mol Cell：给基因编辑工具装上“RNA开关”！天津医科大学张恒团队解析新型TIGR系统，实现用向导RNA编程控制DNA切割
这项工作不仅揭示了TIGR系统在tigRNA生物发生、复合物组装和底物识别方面的多样性特征，也为未来的机制研究和应用（如多重基因组编辑和基于切口酶的工具开发）提供了结构蓝图。
Nature子刊：西湖大学宋春青团队开发新型pegRNA，突破精准基因编辑瞬时递送效率瓶颈
该研究开发了非经典pegRNA（npegRNA），成功突破了先导编辑的瞬时递送效率瓶颈，在不增加脱靶风险的前提下，大幅提升了先导编辑的效率和稳定性，尤其适配临床转化所需的RNP和RNA递送系统。
Adv Sci：福建医科大学刘振华等团队通过智能纳米平台递送CRISPR与自由基，对耐药实体瘤发起三重打击
本研究将纳米技术与精准基因编辑相结合，开发出一种新型多模式协同治疗体系，为肿瘤多模式治疗的研发提供新思路，并推动光热治疗与自由基相关肿瘤疗法的发展。
Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
Nature：一招激活“沉睡”的免疫细胞！基因编辑NK细胞让实体瘤无处遁形
来自耶鲁大学等机构的科学家们历时五年多，终于找到了一种让免疫细胞“满血复活”对抗实体瘤的方法。
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。