在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例,标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑,若疗效及安全性获进一步验证,或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
NEJM:新型药物组合或能增加PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的总生存期
这些结果支持了这种精准肿瘤学方法的有效性,尤其是在那些疾病特征表明预后不良的患者中,早期和快速的疾病控制对于实现更好的长期结果至关重要。
2025-06-04
Nature:科学家破解NRAS突变黑色素瘤的密码——新靶点SHOC2
来自诺华生物医学研究所等机构的科学家们发表了一项突破性研究揭示了SHOC2蛋白或有望作为NRAS突变癌症的一个潜在治疗靶点。
2025-05-15
Cell:演化的“加速器”,癌症的“催化剂” 揭秘转录因子一体两面的遗传功能
该研究提出并证实了一个颠覆性的观点:基因的“指挥官”(转录因子)与“守护神”(错配修复系统)之间,竟然存在着直接的竞争关系。
2025-08-03
Cell:演化的“加速器”,癌症的“催化剂”——揭秘转录因子一体两面的遗传功能
这项研究的意义,远不止于发现了一个有趣的分子现象。它为我们理解生命科学中的两个核心问题——癌症的发生和基因组的演化——提供了全新的理论框架,也带来了深刻的启示。
2025-08-04
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Sci Adv:“抗体鸡尾酒”抗多种毒株还不怕突变,感染5天给药仍能救命
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究提出了一种新型抗体鸡尾酒疗法,其或能对多种流感病毒株有效。
2025-09-17