Adv Sci：帕金森病个体化细胞疗法迈出关键一步，饶军华等发现基因修正的自体iPSC在灵长类脑中安全存活18个月
研究结果证实，突变型与基因修正型DA-NPCs均可在灵长类大脑内整合定植并发挥功能。本研究为遗传性PD个体化再生治疗的临床可行性提供实验依据。
2026-07-23
Leukemia：白血病干细胞的"MYC稳定剂"：苏州大学徐鹏/吴德沛发现RBM5成为选择性清除LSC的新靶点
该研究报道一个未被充分重视的RNA结合蛋白Rbm5选择性促进鼠白血病发生，在体内维持LSC自我更新，并且对正常造血而言是非必需的。
2026-08-02
银屑病治疗迎来「年度一针」新时代？长效新药ORKA-001展现潜力
新型长效IL-23p19单克隆抗体ORKA-001 引发了高度关注，一年仅需注射一次的超长效药物，预示着银屑病的治疗可能向“年度一针”迈进。
2025-12-24
中山大学王雪晶等团队通过随机双盲试验证实，重复粪便微生物移植可安全有效缓解新发帕金森病
重复的粪便微生物移植是安全的、耐受性良好的，并在未接受药物治疗的帕金森病患者中产生了有意义的运动和胃肠方面的临床改善，提供了整合的机制和临床证据，表明针对微生物群的调节是一种有前景的非药物性治疗策略。
2026-03-18
CMI：周洁/刘强团队研究锁定免疫“哨兵”的生死开关，铁死亡决定ILC2命运，其失衡是炎症性肠病的新推手
该研究发现ILC2s 易受铁死亡的影响，这一点从 ILC2 中大量出现的铁死亡特征基因以及脂质过氧化物的积累中可以得到证明，为黏膜炎症性疾病提供了有前景的治疗机会。
2026-03-03
5篇《Nature》+《Science》| 解锁多种脑病的“共享钥匙”：一种病毒蛋白可同时逆转阿尔茨海默、唐氏综合征与衰老的记忆衰退
在多种神经系统疾病中持续存在的ISR激活，会促使大脑细胞转变为一种不正常的状态，从而导致认知和突触功能障碍。经过进化优化的泛干扰素信号抑制剂 DP71L 能够恢复ISR的正常功能，并逆转这些缺陷。
2026-04-05
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
2025-11-22
APSB：南京医科大学李磊/张志远/张永杰团队发现小胶质细胞里的“糖原炸弹”—PYGL通过阻断自噬加速阿尔茨海默病进展
该研究首次系统揭示了AD中小胶质细胞异常糖原分解的致病机制，并提出了以PYGL为靶点的免疫代谢治疗新策略。
2026-07-18
Leukemia：t(8;21)白血病的“隐形质检员”，深圳大学于力等发现EIF4A3如何通过无义介导衰变控制致癌异构体剂量
该发现将EIF4A3依赖的NMD定义为一个检查点，将RNA监视与致癌融合异构体剂量、白血病适应性和化疗敏感性在t(8;21) AML中联系起来，为t(8;21) AML的临床异质性提供了机制性解释。
2026-07-27