李伟/胡宝洋/周琪开发新型“蛋白降解器”SPYTACs，高效清除阿尔茨海默病元凶且更安全
该研究证实SPYTAC 代表了一种多功能、可编程且可通过基因编码实现的 eTPD 方法，其在阿尔茨海默病的临床转化方面具有极大的潜力。
2026-03-09
Nat Communi：白血病治疗新靶点！中南大学赵斌等团队揭示去泛素化酶USP10是关键，其抑制剂在小鼠模型中显效
本研究证实USP10是胸腺细胞中发育信号与致癌过程的协调分子，提示USP10可作为T-ALL治疗的潜在靶点。
2026-04-09
Cell子刊：“错误”的基因，正确的模型——浙江大学祝赛勇/傅君芬在干细胞中“创造”出1型糖尿病
研究不仅描绘了胰腺分化过程中动态且协同的转录组与染色质状态图谱，还推断出调控ePP自我更新、内分泌细胞命运分支以及胰岛功能的精细基因调控网络。
2026-03-01
Cell Research：同济大学李维达/高绍荣合作开发“耐逆型胰岛类器官”，用于糖尿病细胞治疗
这项研究通过谱系追踪方法揭示了一种糖尿病的一种致病机制——锌的异常积累导致 β 细胞身份丧失，进而提出了一种保护策略来对抗这一过程。
2026-02-03
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Sci Adv：揪出血管的“内患”，上海交通大学颜标 等团队发现PTTG1是导致糖尿病视网膜病变的关键分子，沉默它可修复血管
PTTG1是调控DR中周细胞代谢稳态和微血管功能的关键调节因子，突出了其作为糖尿病微血管并发症治疗靶点的转化应用潜力。
2026-06-05
PNAS：为耐药白血病“配钥匙”！广州健康院孔祥谦等团队看清靶点结构，设计出能打开两类耐药“锁”的新型抑制剂
该研究采用结构导向的骨架跃迁和化学优化策略，开发了一系列基于双环7-氮杂吲哚骨架的DNMT1抑制剂（DNMT1i）。
2026-04-26
Nature Metabolism：湘雅二医院李霞/赵斌团队揭示1型糖尿病发展新机制，并提出治疗方法
该研究确定了 T1D 中适应性免疫和先天免疫之间的机制联系，为开发治疗 T1D 的新型免疫疗法提供了理论基础。
2026-01-27
银屑病治疗迎来「年度一针」新时代？长效新药ORKA-001展现潜力
新型长效IL-23p19单克隆抗体ORKA-001 引发了高度关注，一年仅需注射一次的超长效药物，预示着银屑病的治疗可能向“年度一针”迈进。
2025-12-24