Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
Cell：王晓群/吴倩/张旭团队构建人类背根神经节类器官，为人类痛痒感觉研究建立新平台
该研究深入解析了人类背根神经节（DRG）中感觉神经元的发育过程，通过模拟调控感觉神经元谱系分化的多层级信号通路，建立人类DRG类器官（hDRGO）模型，为理解感觉神经元的分化和功能提供了新的实验平台。
Nat Methods：诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」，揭示神经疾病奥秘
该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法，并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用，发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质，为神经疾病研究带来了新的模型和思路。
Sci Adv ：尹靖东团队揭示胞内氯离子通道CLIC5在促进骨骼肌发育和再生中的作用
该研究鉴定了CLIC5在骨骼肌发育和再生中的重要作用，并以增强卫星细胞功能为基础，为外界环境刺激、衰老等导致的肌肉损伤后的再生治疗提供了潜在策略。
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
Sci Adv：胰岛素可恢复视网膜神经节细胞功能连接并促进青光眼视力恢复
本研究发现胰岛素能够通过激活mTOR通路，促进视网膜神经节细胞（RGCs）的树突和突触再生，从而恢复这些细胞的功能和视觉行为，对青光眼及其他视神经病变的治疗和管理具有潜在的临床意义。
Cell Metab：张静等揭示内皮细胞在维持骨骼肌胰岛素敏感性中的关键作用
该研究表明，内皮细胞通过创造免疫调节性微环境，控制驻留巨噬细胞的功能，在维持骨骼肌胰岛素敏感性方面起到关键作用。