Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
EMBO：复旦大学马竞/张天宇/宋楠等发现眼皮下垂元凶，并揭示其在骨骼肌发育中重要作用
这项研究确定了 FOXK2 是先天性肌病伴上睑下垂的一种新的致病基因，并强调了其在骨骼肌发育和线粒体稳态中的关键作用，为潜在的诊断和治疗提供了见解。
2025-05-31
Nat Methods：诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」，揭示神经疾病奥秘
该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法，并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用，发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质，为神经疾病研究带来了新的模型和思路。
2024-11-15
《细胞》子刊：一剂强肌！斯坦福团队发现短效PGE2注射可逆转衰老肌肉干细胞功能，持久提升肌肉力量
本研究系统性地揭示了PGE2在老年肌肉干细胞再生修复中的多层级作用机制，从信号转导、转录调控到染色质结构层面实现“重编程”，成功恢复了老年肌肉干细胞的增殖、存活和再生能力。
2025-07-01
Cell：王晓群/吴倩/张旭团队构建人类背根神经节类器官，为人类痛痒感觉研究建立新平台
该研究深入解析了人类背根神经节（DRG）中感觉神经元的发育过程，通过模拟调控感觉神经元谱系分化的多层级信号通路，建立人类DRG类器官（hDRGO）模型，为理解感觉神经元的分化和功能提供了新的实验平台。
2024-11-23
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
2025-01-07
Sci Adv ：尹靖东团队揭示胞内氯离子通道CLIC5在促进骨骼肌发育和再生中的作用
该研究鉴定了CLIC5在骨骼肌发育和再生中的重要作用，并以增强卫星细胞功能为基础，为外界环境刺激、衰老等导致的肌肉损伤后的再生治疗提供了潜在策略。
2024-11-21
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25