Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
2025-01-07
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。
2024-12-15
Cell：王晓群/吴倩/张旭团队构建人类背根神经节类器官，为人类痛痒感觉研究建立新平台
该研究深入解析了人类背根神经节（DRG）中感觉神经元的发育过程，通过模拟调控感觉神经元谱系分化的多层级信号通路，建立人类DRG类器官（hDRGO）模型，为理解感觉神经元的分化和功能提供了新的实验平台。
2024-11-23
Nat Methods：诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」，揭示神经疾病奥秘
该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法，并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用，发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质，为神经疾病研究带来了新的模型和思路。
2024-11-15
Sci Adv ：尹靖东团队揭示胞内氯离子通道CLIC5在促进骨骼肌发育和再生中的作用
该研究鉴定了CLIC5在骨骼肌发育和再生中的重要作用，并以增强卫星细胞功能为基础，为外界环境刺激、衰老等导致的肌肉损伤后的再生治疗提供了潜在策略。
2024-11-21
