打开APP

Sci Adv:一种治疗罕见酶缺乏的药物—苯丁酸或能用来治疗人类单纯疱疹病毒感染

2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常用于治疗罕见酶缺乏症的药物或能帮助细胞清除1型和2型单纯疱疹病毒(HSV)。研究者表示,当与阿昔洛韦(一种常用的HSV-1疗法)一起使用时,名为苯丁酸(PBA,phenylbutyr

2020-12-12

罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan:将成阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)临床护理新标准!

pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准!

2020-12-11

罕见病新药!美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂):首个史密斯-马吉利综合(SMS)药物!

Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物,之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。

2020-12-04

FASEB J:肌肉组织中关键酶分子能够对抗肌肉萎缩

骨骼肌质量流失通常在衰老时发生,但会在神经退行性疾病或炎性疾病的情况下,或者在重症监护病房(ICU)中长期居住的患者中出现加剧。

2020-11-07

Science:发现一种罕见的痴呆---空泡tau蛋白病

2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、希腊雅典大学和雅典医疗中心的研究人员发现一种新的罕见的痴呆症遗传形式。这一发现也揭示了一种导致蛋白在大脑中堆积的新途径,这种新途径可能作为开发新疗法的靶标。大脑中的蛋白堆积会这种新发现的疾病,以及相关的神经退行性疾病,比如阿尔茨海默病(AD)。相关研究结果

2020-10-10

脊髓性肌萎缩(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在日本申请上市,在中国已进入审查!

Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2020-10-16

罕见肝病新药!Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性高草酸尿1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少发生

2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长,与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加,包括肌少症(sarcopenia),其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无

2020-09-14