脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
2020-08-08
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020-08-04
糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓侧索硬化症！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员发现，一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）展现出了早期的希望，ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病；ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病，运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动，ALS会诱发这些运动神经元死亡，
2020-07-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
2020-06-15
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
2020-06-19
Nature：肠道微生物组或会影响肌萎缩侧索硬化症患者的预后
2020年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哈佛大学等机构的科学家们通过研究在神经退行性疾病肌萎缩性侧所硬化症（ALS）中识别出了一种新型的肠-脑连接，通过对常见ALS基因突变的小鼠进行研究，研究者发现，利用抗生素或粪便移植的方式来改变肠道微生物组或能抑制会改善机体的疾病症状。图片来源：CC0 P
2020-06-07