Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究
2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资，以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果，例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法；UX003则是针对于7型粘多糖病（MPS 7），目前正进行临床阶段I/II研究。
Raptor 公司获得5000万美元自助研发罕见病药物
2012年12月22日讯 /生物谷BIOON/ --HealthCare Royalty Partners公司继赞助Nuron Biotech公司8000万美元研究疫苗后，又决定向Raptor Pharmaceutical提供高达5000万美元的投资来赞助其罕见病治疗项目。而该项目将在2013年一月底迎来第一个截止日期。
Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目
2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司（KHK）获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时，KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。
辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
罕见病领域将成为PCSK9抑制剂实现重磅潜力的突破口
业界预测，家族性高胆固醇血症（FH）将成为新一类降脂药PCSK9抑制剂实现重磅销售的突破口，每一个药物的年销售峰值将达到30亿美元。
True North融资2200万美元开发罕见病药物
True North公司CEO Nancy Stagliano最近宣布公司已经获得2200万美元投资用于开发一项早期抗体药物TNT009治疗罕见血液病、肾病以及神经性疾病。TNT009能够有效阻断C1酶，这种酶在免疫反映中扮演重要角色。阻断C1能够阻止患者身体过度免疫从而治疗一些由此引起的疾病。此轮投资的投资方包括Kleiner Perkins Caufield & Byers公司、 MP
用基因编辑法对付艾滋病
研究者们用锌指核酸酶（zinc-fingernucleases,ZFNs）破坏了12名艾滋病患者免疫细胞中的CCR5基因，显着提高了病人对HIV的抵抗力。
Shire与ArmaGen签署$2.25亿获孤儿药AGT-182加强罕见病研发管线
Shire签署2.25亿美元协议获得孤儿药AGT-182以加强罕见病药物管辖。本月中旬，AbbVie耗资547亿美元收购Shire，也同样看好Shire的罕见病业务。