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Nature子刊:刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展,用于内源蛋白质标记

该研究扩展了内源蛋白标记方法,提供了一个广泛适用的平台,可以在活细胞中标记内源蛋白质,以研究其定位和功能。

2024-02-05

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

Adv Sci:黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17