Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”,实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白,由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小,因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
2024-04-21
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
2025-04-18
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05