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碱基编辑再立新功,刘如谦团队最新Nature子刊

该研究开发了一种腺嘌呤碱基编辑器(ABE)策略,通过单次静脉注射,成功纠正了ZSD小鼠模型肝脏中的致病突变,恢复了过氧化物酶体功能,逆转了肝脏病理和代谢异常。

2026-04-17

中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”:《Nature》《NEJM》发表多项突破,碱基编辑获临床成功

CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入,输注后红细胞支持的时间较短,以及 HbF 重新激活水平较高。

2026-05-20

乔治·丘奇最新论文:定向进化出更精准、高效的碱基编辑

通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度,同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架,解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。

2025-12-22

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

Cell:高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法,实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑

该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE,在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。

2025-08-06

Nature发文,生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果

该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性,具有显著的临床应用价值,具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。

2026-04-17

Nature Genetics:变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统,重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式

研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法,它如同一枚精准的“试金石”,能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞,从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。

2025-10-21

Nature子刊:一个碱基的突变,让雌性小鼠长出睾丸

该研究发现,增强子 Enh13 上的单碱基突变就能够超越染色体性别决定机制,促使 XX 染色体小鼠发育为雄性,长出雄性生殖器和睾丸。这项研究表明了 Enh13 既是 SOX9 的增强子也是其沉默子。

2026-04-11

Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑

关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。

2025-08-29

桥接重组酶实现人类细胞中兆碱基级DNA的精准重排

该研究推出 ISCro4 作为一种桥梁重组酶系统,它开创性地实现了首个单一效应器、基于 RNA 的技术,能够对人类基因组进行可编程的百万碱基规模编辑。

2026-03-15