JCI：持家基因调控大脑胰岛素耐受性
大脑在控制我们的血糖水平中起着重要作用。在2型糖尿病患者中，葡萄糖代谢的大脑控制通常是功能失调的。迄今为止，这种现象的背后的遗传机制仍然难以捉摸。 最近，Helmholtz Zentrum München和德国糖尿病研究中心（DZD）的科学家发表在《Journal of Clinical Investigations》杂志上的研究结果表明，男性DUSP8基因
赛诺菲/再生元Dupixent治疗EoE获FDA突破性疗法认定
9月14日，美国FDA已授予赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。早在2017年，Dupixent还被授予孤儿药称号，用于潜在的EoE治疗。此次认定基于对EoE患者进行的3期临床试验Part A的积极结果。两家公司先前报告了关键性3期试验Part
荣昌生物ADC药物纬迪西妥单抗（RC48）治疗尿路上皮癌获美国FDA突破性疗法认定
近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（RemeGen）宣布自主研发的抗体-药物偶联（ADC）药物注射用纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），适应症为HER2表达的（IHC 2+或I
吉利德抗CD47单抗获FDA突破性疗法认定 治疗MDS
吉利德科学公司（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已经授予“first-in-class”抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，适应症为新确诊的骨髓增生异常综合征（MDS）。骨髓增生异常综合征是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。14年来没有新的治疗方法被FDA批准。低风险MDS患者的平均生存期为
Nat Commun: 靶向治疗可克服癌症耐受性
一项由麦吉尔McGill大学领导的研究发表在《Nature Communications》杂志上的文章表明，抑制OSMR基因可以提高放射治疗的有效性。对控制癌症干细胞能量产生的基因的新见解可以帮助寻找胶质母细胞瘤的更有效治疗方法。
Sci Adv：新型基因疗法有望治疗遗传性失明患者
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现，靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源：medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep获欧盟批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤！
Blenrep是BCMA为靶点的抗体药物偶联物(ADC)，BCMA是血癌新药研发的热门靶点。