基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士
Mol Cell：科学家成功开发出有效治疗乳腺癌的新型组合性疗法
2020年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的组合性疗法，其或有望帮助治疗携带特定基因突变的乳腺癌患者。研究者Antonella Papa表示，这项研究中我们开发出了能治疗缺失PTEN基因或携带PI3K癌症基因突变的乳腺癌患者的
eLife：乳腺癌细胞的“等级制度”或是诱发患者疗法耐受性的潜在原因
2020年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --你可能听过这样一句古老的谚语，养儿育女，需全村之力；来自辛辛那提大学的科学家们认为同样的类比或许也适用于细胞和癌症生长时，尤其是乳腺癌，最近，他们通过研究发现，乳腺癌似乎能采取不同的形式或生命阶段来促进癌细胞生长并扩散，相关研究结果刊登在了国际杂志eLife上。图片来源：USC Norris Compreh
降低慢性肾病患者死亡风险31%，达格列净斩获突破性疗法认定
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国FDA授予其重磅疗法Farxiga（dapagliflozin，达格列净）突破性疗法认定，用于慢性肾病（CKD）患者，无论他们是否患有2型糖尿病（T2D）。慢性肾病（CKD）是一种严重的进行性疾病，影响全球近7亿人口。CKD的最常见原因为糖尿病、高血压和肾小球肾炎。最严重的情况下（即终末期肾病，ESKD），肾功
多种实验性疗法如何改善人类健康？
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同解读科学家们如何利用多种实验性疗法来改善人类健康？分享给大家！图片来源：National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH【1】Cell Host Microbe解读！实验性疫苗或有望有效预防SARS-CoV-2的感染！doi：10.1016/j.cho
JID：研究揭示BRAF耐受性黑色素瘤恶化机制
BRAF-MEK抑制剂的靶向治疗是针对无法手术切除或扩散到身体其他部位的晚期黑色素瘤患者的有效治疗方法。但是，许多患者对该疗法产生抵抗力，这通常会导致进一步的转移。莫菲特癌症中心的研究人员帮助开发了这种联合疗法，目前正在努力更好地了解导致这种抗药性的原因，以期希望找到解决方法。
Cell Metab：研究揭示肝脏疾病与胰岛素耐受性之间的关系
在最近一项研究中，耶鲁大学的研究人员证明了非酒精性脂肪肝疾病与肝胰岛素抵抗之间的相关性。这项发现于9月2日在《Cell Metabolism》杂志上发表，将为治疗2型糖尿病和其他相关的代谢性疾病铺平道路。
JCI：持家基因调控大脑胰岛素耐受性
大脑在控制我们的血糖水平中起着重要作用。在2型糖尿病患者中，葡萄糖代谢的大脑控制通常是功能失调的。迄今为止，这种现象的背后的遗传机制仍然难以捉摸。 最近，Helmholtz Zentrum München和德国糖尿病研究中心（DZD）的科学家发表在《Journal of Clinical Investigations》杂志上的研究结果表明，男性DUSP8基因
赛诺菲/再生元Dupixent治疗EoE获FDA突破性疗法认定
9月14日，美国FDA已授予赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。早在2017年，Dupixent还被授予孤儿药称号，用于潜在的EoE治疗。此次认定基于对EoE患者进行的3期临床试验Part A的积极结果。两家公司先前报告了关键性3期试验Part
荣昌生物ADC药物纬迪西妥单抗（RC48）治疗尿路上皮癌获美国FDA突破性疗法认定
近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（RemeGen）宣布自主研发的抗体-药物偶联（ADC）药物注射用纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），适应症为HER2表达的（IHC 2+或I