Stem Cell Rep：“渐冻症”新希望，科学家们揭示大脑微血管调控脊椎运动神经的发育
2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现人类大脑中的微型血管能够激活脊椎运动神经元中关键基因的活化，从而促进这些神经元在早期发育过程中的生长。这一发现对于理解肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）以及其它神经退行性疾病具有重要的意义。在这项研究中，作者在体外成功地重构了活体血管以及脊椎运动神经元，并且揭示了它们之间相互作用的特征。（图片来源：Cedars-Sinai Boar
CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。患者由于运动神经元的逐步死亡，导致肌肉功能退化，像刷牙、说话甚至呼吸这样简单的肌肉运动都最终无法进行。在患者大脑中出现的异常蛋白沉积是ALS的重要标志之一，但是科学家们并不清楚这些蛋白沉积如何导致神经元的死亡。日前，斯
JAGS：步行速度过慢的老年人患痴呆症的风险更高
2018年3月25日 讯 /生物谷BIOON/ --根据调查，2015年全球范围内痴呆症患者人数已经上升到了4700万，痴呆症会显著影响人们的生活能力，目前痴呆症的主要类型是阿兹海默症，但同时也存在其它类型的疾病。由于目前并不存在治疗痴呆症的有效方法，因此我们需要进一步了解引发痴呆症的原因。例如，研究者们发现行走速率较慢的老年人患痴呆症的风险相对较高。最近，来自英国的研究者们对行走速率以及大脑功能
Nat Neurosci：表观遗传学修饰保护老年人免患阿兹海默症
2018年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管一些遗传因素会提高患阿兹海默症的风险，但年龄是最主要的风险因素。然而，年龄是如何导致阿兹海默症发生的目前仍没有确切的解释。来自宾夕法尼亚大学的研究者们最近在《Nature Neuroscience》杂志上发表文章描述了阿兹海默症患者大脑中细胞内表观遗传学图谱的特征。他们发现，组蛋白表面的一类化学修饰会影响细胞核染色质的压缩（即组蛋白H4表面16
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro
“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症
美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约 20% 的遗传性渐冻症是一种名为 SOD1 的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用 CRISPR-Ca
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年12月23日/生物谷BIOON/---肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最
三菱田边“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市
近日，三菱田边制药（美国）公司表示，用于所有被诊断为肌萎缩侧索硬化症（ALS）（也被称为葛雷克氏症、“渐冻人症”）成人患者治疗的RADICAVA ？ (依达拉奉，edaravone)已在美国正式上市。RADICAVA为FDA在今年5月份批准的22年来首款ALS疗法，临床研究已经证实，该药物可以延缓ALS患者身体机能下降。三菱田边制药（美国）公司总裁Atsushi Fujimoto表示：
BrainStorm将在英国公布干细胞疗法临床II期结果，霍金等渐冻人或将“解冻
近日，神经退行性疾病成人干细胞技术治疗领域的领军者BrainStorm Cell Therapeutics宣布，公司将在英国伦敦国际细胞治疗学会（ISCT）年会以及世界先进疗法和再生医学大会上公布NurOwnTM 治疗肌萎缩性侧索硬化ALS的II期临床研究数据。（据说选在在英国公布，是考虑到霍金的行走不便，也就是说那天霍金可能会到现场，不管消息是否属实，霍金听到这个消息一定会很开森。）Brains
新尿检法可追踪“渐冻人”病情发展
澳大利亚和美国研究人员最新发现，肌萎缩侧索硬化症患者尿液中存在一种特殊的蛋白质，可用作生物标记物追踪患者病情发展。肌萎缩侧索硬化症常又称运动神经元病，俗称“渐冻症”，是一种病因未明的神经系统变性疾病，