“渐冻人”新药！依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布启动一项全球性III期临床试验（NCT04165824），评估依达拉奉（edaravone，MT-1186）一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中的长期安全性和耐受性。依达
2.5万人数据表明佩戴助听器可减少痴呆症风险
2019年11月26日讯/生物谷BIOON/---国际阿尔茨海默病协会发布的报告显示，2018年全球老年痴呆患者约为5000万，平均每3秒钟就有一位老人被诊断为老年期痴呆。2017年中国精神疾病流行病学调查显示，中国65岁及以上人群老年期痴呆患病率为5.56%，据此推算，有近千万老年人罹患老年期痴呆。一项新的研究得出结论：随着时间的推移，因年龄相关听力问题而佩戴助听器（hearing aid）的人
JAMA Psych：8.2万人50多年研究结果 青少年时的性格或与晚年时患痴呆症的风险有关
2019年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --一个人青年时期的个性就能预测其50年后患痴呆症的风险吗？近日，一项刊登在国际杂志JAMA Psychiatry上的研究报告中，来自罗彻斯特大学等机构的科学家们通过研究发现，那些冷静、成熟、精力充沛的高中生后期患痴呆症的风险往往较低。图片来源：medicalxpress.com研究者Kelly Peters说道，在青少年时期保持冷静和成熟与其成年
SSH：每周仅需两分钟锻炼就能有效降低老年人患痴呆症的风险
2019年10月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Sport Sciences for Health上的研究报告中，来自阿伯泰邓迪大学的科学家们通过研究发现，对于60岁以上的人群而言，每周仅进行两分钟的锻炼就能够降低其患诸如痴呆症等年龄相关疾病的风险。图片来源：University of Abertay Dundee这项研究中，研究人员招募了年龄在60-75岁之间的17名
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature，论文标题为“Potential roles of gut microbiome and metabolites in modulating ALS in
Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗
美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提
人类真的能够“解冻”渐冻人吗？
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophiclateral sclerosis，ALS），俗称渐冻人症，其是一种破坏患者机体神经细胞并导致残疾的进行性神经性疾病，通常会影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，从而让大脑无法控制肌肉运动。图片来源：thefreshtoast.comALS平均每90分钟就会引发一名患者死亡，而我们所熟知的著名物理学家霍金就被这种疾病折磨了50多年，ALS
JAMA Psychiatry：200多万人大数据显示自闭症很大程度上是由于遗传因素导致的！
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——一项规模最大的研究涉及5个国家的200多万人，发现自闭症谱系障碍80%依赖于遗传基因。这意味着环境因素只占风险的20%。这一发现为研究自闭症的遗传原因打开了新的大门。美国疾病控制与预防中心(centers for Disease Control and prevention)目前表示，每59个美国儿童中就有1个患有自闭症。图片来源：https://
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
国家药监局修订（冻干）静注人免疫球蛋白说明书
国家药品监督管理局发布了关于修订静注人免疫球蛋白和冻干静注人免疫球蛋白说明书的公告（2019年第1号）。为进一步保障公众用药安全，国家药品监督管理局决定对静注人免疫球蛋白（pH4）和冻干静注人免疫球蛋白（pH4）说明书增加警示语，并对【不良反应】、【注意事项】、【老年用药】等项进行修订。现将有关事项公告如下：一、所有静注人免疫球蛋白（pH4）和冻干静注人免疫球蛋白（pH4）生产企业均应