大连医科大学乐卫东等团队首次系统绘制帕金森病一亚型的分子图谱，揭示其独特代谢与免疫特征
这些发现提供了多组学证据，阐明了帕金森病的分子异质性，并强调了由肠道微生物群驱动的功能障碍是 iRBD 和 RBD-PD 亚型的关键因素。
2026-04-02
《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
Cell Death & Differ：上海交通大学管阳太等团队发现脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系病显示潜在疗效
本试验表明，静脉输注hUC-MSCs安全，且在治疗NMOSD方面显示出潜在疗效。中等剂量可能是安全性与有效性之间最佳的平衡选择。
2026-04-01
寻找血糖迷雾中的肠道“海绵”：池信锦/李宁宁/陈图锋/付彰团队点亮糖尿病脓毒症治疗新希望
该研究报道了高血糖通过调控LncRNA Gm16023/miR-377-3p/Sirt1轴诱导巨噬细胞M1极化，进而加剧脓毒症肠损伤的关键机制，并开发了基于脂质纳米颗粒（LNP）的RNA治疗策略。
2026-03-06
新蛋白发现或改写心血管病与脂肪肝治疗
来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们为我们揭开了这一谜团的关键一角，文章中，他们通过一项巧妙的前向遗传学筛选发现了一个名为HELZ2的蛋白质，其竟是调控APOB mRNA稳定性的“主宰”。
2026-02-20
Sci Adv：湖北医药学院钦闪闪团队破译银屑病“自我驱动”的炎症环路——自身抗原TCN1如何同时充当“燃料”与“引擎”
该研究通过整合分析批量转录组、DNA甲基化组和免疫肽组数据集，鉴定出10种由DNA低甲基化重新激活的银屑病相关自身抗原。
2026-05-02
Science：癌症恶病质为何令人“心灰意冷”？朱晓悦等发现IL-6通过神经回路降低大脑多巴胺，削弱行动动机
该研究发现了一个感知全身炎症并协调行为变化的中枢神经回路，为慢性炎症与抑郁症状之间的联系提供了机制上的见解。
2026-04-10
Mol Ther：从根源干预阿尔茨海默病！首款G9a抑制剂通过表观遗传调控，逆转病理与认知缺陷
表观遗传疾病修饰治疗，它可以补充甚至取代目前完全基于清除β-淀粉样蛋白的策略。这种新的实验性化合物通过表观遗传机制起作用，不仅作用于疾病的症状，而且直接作用于促成其进展的分子机制。
2026-03-19
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27