新蛋白发现或改写心血管病与脂肪肝治疗
来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们为我们揭开了这一谜团的关键一角，文章中，他们通过一项巧妙的前向遗传学筛选发现了一个名为HELZ2的蛋白质，其竟是调控APOB mRNA稳定性的“主宰”。
Exploration：张儒/侯羽君团队发现RBFOX1缺失协同APOE4驱动小胶质细胞异常，揭示阿尔茨海默病新机制
该研究通过构建基因编辑的人脑类器官模型，揭示了RBFOX1与APOE4在协同诱导小胶质细胞异常及AD病理演变的深层机制，为该病的机制解析和精准干预提供了高度拟人化的研究平台。
寻找血糖迷雾中的肠道“海绵”：池信锦/李宁宁/陈图锋/付彰团队点亮糖尿病脓毒症治疗新希望
该研究报道了高血糖通过调控LncRNA Gm16023/miR-377-3p/Sirt1轴诱导巨噬细胞M1极化，进而加剧脓毒症肠损伤的关键机制，并开发了基于脂质纳米颗粒（LNP）的RNA治疗策略。
大连医科大学乐卫东等团队首次系统绘制帕金森病一亚型的分子图谱，揭示其独特代谢与免疫特征
这些发现提供了多组学证据，阐明了帕金森病的分子异质性，并强调了由肠道微生物群驱动的功能障碍是 iRBD 和 RBD-PD 亚型的关键因素。
Cell Death & Differ：上海交通大学管阳太等团队发现脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系病显示潜在疗效
本试验表明，静脉输注hUC-MSCs安全，且在治疗NMOSD方面显示出潜在疗效。中等剂量可能是安全性与有效性之间最佳的平衡选择。
阿斯利康将携肝癌、乳腺癌和膀胱癌III期临床研究数据及罕见病潜在同类首创疗法，亮相2026美国临床肿瘤学会（ASCO）年
在2026年5月29日-6月2日召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，阿斯利康将凭借多样化且行业领先的产品组合和研发管线，公布多项最新研究数据，进一步践行让癌症不再成为致死主因和改善罕见病患者治疗
Cell Metab：肠道细菌的“神助攻”，上海交通大学洪洁等发现磷酸酮醇酶能够提高抗TNF疗法对炎症性肠病的疗效
微生物来源的磷酸酮醇酶通过代谢重编程巨噬细胞，驱动“乳酸-H4K12乳酸化-5-羟色胺转运体-5-羟基吲哚乙酸-Treg”免疫抑制级联反应，提高抗TNF抗体在炎症性肠病诱导治疗中原发性应答率的关键机制
Nat Communi：北京大学郑晓峰/常英军发现联合靶向HDAC8与XPO1可逆转表观遗传紊乱并清除白血病细胞
本研究阐明，ESCO2缺失通过造成SMC3乙酰化水平降低，诱发表观遗传紊乱，并为NPM1突变型AML提供了潜在治疗策略。
Nat Communi：罕见脑病的"巴豆酰化开关"，刘长梅/陈厚早/滕兆乾揭示Echs1缺失如何通过组蛋白修饰切断神经发生
本研究阐明了Echs1-H3K9cr-Atf4-Fasn信号轴：该通路通过表观遗传重编程将代谢异常与神经发生障碍关联在一起，同时提示TUDCA可作为ECHS1D潜在治疗药物。
Adv Sci：抗精神病药的"跨界"抗癌，中南大学邓广通等团队发现五氟利多通过TTI1打开焦亡大门
本研究重新定义PF为新型焦亡诱导药物，为将其老药新用开发为免疫调节药物、增敏肿瘤免疫治疗提供充分理论依据。