Nature：基因编辑技术开发猴子模型可用于治疗自闭症
2019年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --利用基因组编辑系统CRISPR，麻省理工学院和中国的研究人员开发了自闭症的猴子模型。这些猴子表现出一些特定的，类似于患有自闭症的人类患者的行为特征和大脑连接模式。此前，基于自闭症和其他神经发育障碍的小鼠模型，科学家们研究出了许多候选药物用于临床试验，但它们都没有成功。然而，这种新型模型可以帮助科学家们为某些神经发育障碍开发更好的治疗方案。“我们的
Nat Chem Biol：干细胞疗法有望进入新纪元！科学家开发出新型“细胞重编程”技术！
2019年6月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature Chemical Biology上的研究报告中，来自科克大学的科学家们通过研究对诺贝尔奖获得者—山中伸弥教授开发的“细胞重编程”方法进行了改进，使得细胞能够在较短时间内以较高的成功率产生；“细胞重编程”的方法能够获得多潜能细胞，类似于我们熟知的存在于胚胎早期阶段的细胞，由于这些细胞能通过转化机体自身现有的细胞
Cell Stem Cell：干细胞疗法有望治疗早产儿肠道发育不全
2019年6月17日讯/生物谷BIOON/---过早出生的婴儿经常面临严重的医疗挑战，包括未充分发育或患病的肠道。虽然肠道移植能够让一些患者受益，但许多婴儿太小而无法承受这个过程。美国洛杉矶儿童医院外科医生Tracy Grikscheit博士是组织工程领域的领导者---利用干细胞培养肠道。在一篇发表在2019年6月6日的Cell Stem Cell期刊上的标题为“Tissue-Engineerin
首创核输出抑制剂selinexor在不适合干细胞移植和CAR-T疗法患者中疗效强劲
2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日。该公司在瑞士卢加诺举行的2019年国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上公布了靶向抗癌药selinexor治疗弥漫性侵袭性淋巴瘤的IIb期SADAL研究的最新数据。该研究在既往已接受至少2种多药方
Cell：肠道微生物紊乱诱导自闭症的发生
2019年6月1日 讯 /生物谷BIOON/ --自闭症（ASD）会导致社交沟通和重复行为的各种困难。导致自闭症发生的因素有很多，包括遗传和环境影响，而且目前并没有经过批准的治疗方法。现在，使用小鼠模型，加州理工学院的研究人员发现肠道细菌直接导致小鼠的自闭症行为发生。相关结果发表在5月30日的《Cell》杂志上。“近年来，许多研究揭示了ASD患者和神经典型受试者之间肠道微生物组细菌组成的差异。然而
进军小细胞肺癌(SCLC)领域！默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda(可瑞达)获FDA批准首个SCLC适应症
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为单药疗法，用于接受含铂化疗期间或之后及至少一种其他既往疗法病情进展的晚期晚期小细胞肺癌（SCLC）患者。值得一提的是，此次批准也标志着Keytruda在SCLC中的首
自闭症与特定脑细胞异常有关
美国研究人员发现，在患有自闭症的儿童和年轻人脑部，几种特定类型的神经细胞基因表达异常，影响神经元生长和相互通信，一些基因表达异常的程度与病情严重程度相关。美国加利福尼亚大学旧金山分校日前发布的新闻公报说，该校研究人员的这一发现为开发自闭症通用治疗方法提供了新方向。相关论文发表在美国《科学》杂志上。此前研究发现，胎儿期基因活动异常妨碍大脑皮层正常发育，是自闭症的通常成因。但这些异常在出生
有望开发出治疗2型糖尿病和肥胖症的新型干细胞疗法！
2019年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Experimental Biology and Medicine上的研究报告中，来自上海第九人民医院和上海交通大学医学院的研究人员通过研究有望开发一种治疗肥胖和2型糖尿病的新疗法，文章中，研究者表示，通过移植脂肪组织衍生的间充质干细胞或能改善动物模型机体的代谢平衡并降低验证表现。图片来源：CC0 Public Domai
JNeurosci：自闭症基因与老鼠的大脑和行为缺陷有关
2019年5月23日讯 /生物谷BIOON /——发表在《JNeurosci》上的一项研究发现，缺乏Shank3基因的老鼠在前额皮质显示出结构和功能缺陷。这项研究增进了我们对自闭症谱系障碍最常见的遗传风险因素之一的理解。Shank3突变在患有自闭症和相关发育障碍的人群中很常见。先前的动物研究表明，Shank3和基底神经节功能障碍之间存在关联，这可能导致自闭症的重复性行为特征。在人类中，Shank3
Science：揭示与自闭症相关的神经细胞类型
2019年5月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校等研究机构的研究人员通过对来自患有自闭症谱系障碍（autism spectrum disorder, ASD）和没有患有ASD的人的10万多个死后脑细胞进行核RNA测序，发现这种疾病中遭受异常调节的基因类型和发生这种异常调节的细胞类型。这些结果有助于将未来的ASD研究的重点缩小到最可能发生的分子和细胞异常。