Nat Neurosci：基因、白血球与自闭症之间的关系
2019年9月24日 讯 /生物谷BIOON/ --加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现了与自闭症谱系障碍（ASD）相关的生物标志物，或许有助于帮助早期诊断和预测症状严重程度。一组科学家分析了302名1岁至4岁男孩的血液基因表达数据，这些男孩中既有患ASD的患者，也有健康对照。他们发现了一个关键基因网络，该基因网络在ASD中遭到了破坏。此外，作者指出受扰的基因网络与胎儿脑部发育也有关系。（图片
治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定
近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。
研究人员发现干预外周感觉神经元可缓解自闭症相关症状
自闭症是一类非常复杂的精神性疾病，主要临床表现为社交障碍和强迫症。病情严重会极其影响自身和周围人的正常生活。目前，每59位美国居民之中就有一位罹患不同程度的自闭症。但不幸的是美国食品和药物管理局（FDA）仍未出台有效的药物和干预手段。2019年8月8日，来自哈佛医学院David D. Ginty实验室的研究人员在Cell杂志上发表题为Targeting Peripheral Somat
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
脐带血干细胞疗法！美国FDA授予Magenta公司细胞产品MGTA-456再生医学先进疗法资格(RMAT)！
2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格（RMAT）。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st C
福泰制药$9.5亿收购Semma，开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex）是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已签订一项最终协议，将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，这是一家私营生物技术公司，开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病（T1D）的潜在治愈性疗法。根据收购条款，Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma公司所有已发行股本，Se
Nat Commun：利用干细胞治疗心肌梗塞有戏！新型双干细胞疗法促进心脏再生
2019年8月19日讯/生物谷BIOON/---作为由严重心血管疾病引起的医疗紧急事故，心肌梗塞（MI）对心脏造成永久性的危及生命的损伤。在一项新的研究中，来自中国香港城市大学和韩国天主教大学等研究机构的研究人员开发出一种双管齐下的方法：利用两种类型的干细胞同时再生心肌细胞和心脏血管系统。这一发现为开发出一种修复发生心肌梗塞的心脏（下称MI心脏）的疗法提供了希望，而且一旦开发成功，这种疗法有望作为
人工智能可助尽早诊断自闭症
自闭症谱系范畴的神经发育性疾病通常要到孩子几岁时才会被确诊，但那时对患者的干预和治疗已过了最佳时期。近日发表在美国《国家科学院学报》上的一项新研究显示，利用人工智能分析瞳孔变化或心率波动可帮助尽早诊断这类疾病。此前研究发现，自闭症谱系障碍患者的大脑胆碱能神经环路异常，而大脑胆碱能神经环路异常会伴随患者瞳孔自发扩张或收缩以及心率异常。美国波士顿儿童医院的研究人员观察了实验鼠的瞳孔变化，发
开发“通用型”细胞疗法 拜耳收购干细胞疗法新贵
今日，拜耳（Bayer）公司和BlueRock Therapeutics联合宣布，拜耳将收购专注利用诱导性多能干细胞（iPSC）平台，研发神经病学、心脏病学和免疫学领域干细胞疗法的BlueRock，进一步研发基因工程化细胞疗法。BlueRock的iPSC技术平台是基于日本诺贝尔奖得主，京都大学山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授的发明。这种技术使得研究人员可以用一个人健康的皮肤细胞、血细
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医