Nat Neurosci：关键基因同时调节儿童自闭症与ADHD多动症
2019年12月3日 讯 /生物谷BIOON/ --来自国家精神病学项目iPSYCH的研究人员发现，自闭症和注意力缺陷多动症（ADHD）在存在相同的基因变异。这一新知识进一步加深了我们对两种儿童精神病的生物学原因的认识。 在丹麦，约有1％的学童患有自闭症，而2％至3％的人被诊断出患有ADHD。自闭症和注意力缺陷多动障碍是不同的发育障碍，但它们可以具有某些常见症状。例如，自闭症儿童可能表现
首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预
Sci Rep：鉴别出癌症干细胞的新型生物标志物 有望开发出高效抗癌疗法
2019年11月18日 讯 /生物谷BIOON/ --在癌症生物学的世界里，并不是所有生物标志物都是一样的，这些分子能够提醒医生患者机体中不正常的过程可能正在进行，其会以一系列异常蛋白的形式出现，比如激素、酶类或信号分子等，而且其因人而异。由于其是一组混合物，因此并没有一种药物能有效对其进行靶向作用；近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自休斯顿大学等机构的
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
AJHG：新研究揭示PTEN突变对癌症以及自闭症的影响
2019年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，在《American Journal of Human Genetics》上发表的一项新研究中，由克利夫兰诊所基因组医学研究所所长Charis Eng博士领导的一组研究人员鉴定了一种可代谢产物，可以用于预测PTEN突变的个体是否会患癌症或自闭症谱系障碍（ASD）。 抑癌基因PTEN的突变与一系列罕见的遗传疾病相关，增加了某些癌症，
Nat Neurosci：基因、白血球与自闭症之间的关系
2019年9月24日 讯 /生物谷BIOON/ --加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现了与自闭症谱系障碍（ASD）相关的生物标志物，或许有助于帮助早期诊断和预测症状严重程度。一组科学家分析了302名1岁至4岁男孩的血液基因表达数据，这些男孩中既有患ASD的患者，也有健康对照。他们发现了一个关键基因网络，该基因网络在ASD中遭到了破坏。此外，作者指出受扰的基因网络与胎儿脑部发育也有关系。（图片
治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定
近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。
研究人员发现干预外周感觉神经元可缓解自闭症相关症状
自闭症是一类非常复杂的精神性疾病，主要临床表现为社交障碍和强迫症。病情严重会极其影响自身和周围人的正常生活。目前，每59位美国居民之中就有一位罹患不同程度的自闭症。但不幸的是美国食品和药物管理局（FDA）仍未出台有效的药物和干预手段。2019年8月8日，来自哈佛医学院David D. Ginty实验室的研究人员在Cell杂志上发表题为Targeting Peripheral Somat
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
脐带血干细胞疗法！美国FDA授予Magenta公司细胞产品MGTA-456再生医学先进疗法资格(RMAT)！
2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格（RMAT）。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st C