4月2日世界自闭症日 解读近期自闭症领域重要研究成果！
2019年4月2日是第12个“世界自闭症关注日”，本文中，小编整理了近期科学家们在自闭症研究领域取得的重要研究成果，与大家一起学习！【1】Frontiers Cellular Neurosci：性别差异蛋白影响自闭症的发生doi：10.3389/fncel.2019.00034新罕布什尔大学的研究人员最近一项研究揭示了大脑中某些蛋白质与自闭症谱系障碍（ASD）之间的关系，该研究有助于回答为什么自闭
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
科学家发现自闭症可能与肠道菌群失衡有关
每年的4月2日是“世界提高自闭症意识日”，但自闭症的发病机理目前仍不为人知。南京医科大学团队近日发现，果蝇若缺失一类蛋白，会影响肠道菌群平衡，进而出现类似自闭的症状，为人类从消化与免疫系统探索自闭症病因提供了新的视角。南京医科大学基础医学院病原生物系、生殖医学国家重点实验室刘星吟教授课题组从果蝇身上发现，KDM5家族蛋白功能的丧失，会导致果蝇肠屏障功能受损、肠道微生态失调，并出现社交行
Editas达成研发协议 CRISPR联手干细胞技术开发新一代细胞疗法
4月4日，由基因编辑界的领军人物张锋博士创建的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，与BlueRock Therapeutics签订了一项战略性合作和交叉授权许可协议。两家公司将各自在基因编辑和细胞疗法方面上的专长和优势进行整合，以期发现、开发、制造新型的基因工程化细胞疗法。依据协议，两家公司将互相授权对方非独家地使用CRISPR基因组编辑技术和诱导性多能干细胞（ipsCs
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。“我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受慢性和衰弱性肾脏疾病折磨的患者提供替代疗法。”这项研究的主要作者之一、WFIRM再生医学教授James J. Y
Frontiers Cellular Neurosci：性别差异蛋白影响自闭症的发生
2019年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --新罕布什尔大学的研究人员最近一项研究揭示了大脑中某些蛋白质与自闭症谱系障碍（ASD）之间的关系，该研究有助于回答为什么自闭症在男孩中比女孩多四倍的问题。“我们的研究是第一个研究大脑中蛋白质的[性别]偏倚调节，以及它们如何在影响身体异常变化的过程中发挥作用，从而导致自闭症的发生，”作者说道：“我们的研究结果指出了自闭症研究的新方向，并提出了创造新治
干细胞技术不断前行！我们期待更多的干细胞疗法上市，更多的患者获得救治！
2018年至2024年间，全球干细胞市场将以25.5%的复合年增长率增长，预计到2024年市值将达到4670亿美元。市场不断增长以及新干细胞疗法的兴起，不仅吸引了资本的兴趣，也为干细胞领域的从业者提供新的发展机会，更是为更多的疾病治疗带来了新机会。资本看好干细胞新疗法干细胞治疗市场包括大量参与开发干细胞治疗各种疾病的企业和研究机构等，例如人们十分熟悉的澳大利亚Mesoblast公司，他们开发的用于
更多的干细胞疗法即将问世，全球市值将超4600亿美元！
根据报告显示[1]，2018年至2024年间，全球干细胞市场将以25.5%的复合年增长率增长，预计到2024年市值将达到4670亿美元。诱导多能干细胞（iPSC）作为替代胚胎干细胞的新选择、市场不断增长以及新干细胞疗法的兴起，不仅吸引了资本的兴趣，也为干细胞领域的从业者提供新的发展机会，更是为更多的疾病治疗带来了新机会。资本看好干细胞新疗法干细胞治疗市场包括大量参与开发干细胞治疗各种疾病的企业和研
eLife：科学家鉴别出与自闭症发病相关的基因突变
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自加拿大多伦多大学病童医院等机构的科学家们通过研究深入阐明了神经细胞突变对人类自闭症相关特性的影响。如今自闭症谱系障碍和自闭症患者常常会对一种特殊疗法产生反应，即用诱导多能干细胞(ipsCs)衍生的神经元细胞来治疗患者，诱导多能干细胞能产生人体所需要的任何一种类型的细胞，但较高的成本意味着在单一
间充质干细胞外泌体技术有望填补自闭症治疗空白
近期，以色列一家名为Stem Cell Medicine Ltd(SCM)的生物技术公司开发了一种治疗神经疾病的新方案，利用一种创新性的间充质干细胞外泌体(MSC-exo)技术治疗自闭症谱系障碍(ASD)。外泌体作为近几年生物领域的前沿之一，始终备受关注。自闭症是一组以社会交往障碍、言语和非言语交流障碍、狭窄兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病。患有自闭症的孩子往往会产生狭隘的兴趣